Соопштение

Скопје, 10.05.2022

Соопштение

Новите тригодишни податоци за Evrysdi® (risdiplam) покажуваат долгорочни подобрувања во преживувањето и моторната функција кај доенчиња со спинална мускулна атрофија тип 1

 

  • 91% од доенчињата лекувани со Evrysdi во студијата FIREFISH биле живи после три години третман
  • Доенчињата лекувани со Evrysdi ги задржале или континуирано ги подобриле моторните функции, вклучително и нивната способност да седат без поддршка 5 и 30 секунди
  • Evrysdi има докажана ефикасност кај доенчиња и возрасни лица, до денес над 5000 пациенти се лекувани со Evrysdi

 

„Рош“ неодамна ги објави новите тригодишни податоци од студијата FIREFISH, вклучувајќи едногодишни податоци од отворениот продолжеток на студијата, зајакнуваjќи ја долгорочната ефикасност и безбедност на Evrysdi (risdiplam) кај доенчиња со симптоматска спинална мускулна атрофија (СМА) тип 1. Податоците покажуваат дека околу 91% од доенчињата (n=58) лекувани со Evrysdi биле живи после три години третман. Доенчињата лекувани со Evrysdi продолжиле да ги подобруваат или одржуваат моторните функции, вклучително и способноста да голтаат, да седат без поддршка, да стојат со поддршка и да одат со поддршка, помеѓу две и три години третман. Без третман, децата со СМА тип 1 никогаш не можат да седат без поддршка. Студијата, исто така, покажа континуирано намалување на сериозните несакани реакции и потреба од хоспитализација со текот на времето.

Студијата FIREFISH ја проценува ефикасноста и безбедноста на Evrysdi кај доенчиња на возраст од 1-7 месеци во моментот на регрутација со СМА тип 1. Студијата има два дела, при што Дел 1 е период на утврдување на дозата и Дел 2 ја проценува ефикасноста и безбедноста на дозата избрана во Дел 1. Вкупната популација на пациенти вклучува испитаници лекувани со Evrysdi со избраната доза во тек на најмалку три години. Овие долгорочни податоци биле презентирани на 14-тиот конгрес на Европското здружение за педијатриска неврологија (European Paediatric Neurology Society, EPNS), кој се одржа од 28 април до 2 мај 2022 година.

„Овие долгорочни резултати кај доенчиња лекувани со Evrysdi се многу охрабрувачки, мнозинството доенчиња ги подобруваат или одржуваат моторните функции по три години третман. Без третман, тие обично не би преживеале повеќе од две години“, изјави д-р Levi Garraway, Главен медицински директор и Шеф на одделот за развој на производи во „Рош“. „Податоците за ефикасноста на Evrysdi продолжуваат да се зголемуваат кај широк опсег на лица, вклучително и доенчиња со една од најтешките форми на СМА“.

Доенчињата лекувани со Evrysdi ја задржале или продолжиле да ја подобруваат нивната способност да седат без поддршка помеѓу 24-36 месец. Помеѓу доенчињата кои биле достапни за проценка (n=48), лекувани со Evrysdi, 32 доенчиња задржале, а четири стекнале способност да седат без поддршка најмалку пет секунди од 24-тиот месец, како што е проценето со Gross Motor Scale of the Bayley Scales of Infant and Toddler Development Third Edition (BSID-III). Дополнително, 20 доенчиња одржале, а 15 стекнале способноста да седат без поддршка најмалку 30 секунди. Ниту едно новороденче кое стекнало способност да седи без поддршка, не ја изгубило оваа способност по три години третман. Поголемиот дел од доенчињата лекувани со Evrysdi ја задржале способноста да се хранат преку уста и да голтаат на 36-тиот месец.

Повеќето од доенчињата лекувани со Evrysdi продолжиле да ги подобруваат или одржуваат мерките на Hammersmith Infant Neurological Examination 2 (HINE-2) помеѓу 24-36 месец, вклучително и способноста да ги држат главите исправено (36 одржале, 3 стекнале и ниту едно не ја изгубило способноста од 24-от месец), вртење додека седи (15 одржале, 11 стекнале и ниту едно не ја изгубило способноста), стоење со поддршка (6 одржале, 5 стекнале и 1 ја изгубило способноста) и одење со држење (1 задржал, 2 стекнале и ниту едно не ја изгубило способноста).

Најчести несакани реакции биле пирексија (60%), инфекција на горниот респираторен тракт (57%), пневмонија (43%), запек (26%), назофарингитис (24%), дијареа (21%), ринитис ( 19%), повраќање (19%) и кашлица (17%). Најчести сериозни несакани реакции биле пневмонија (36%), респираторен дистрес (10%), вирусна пневмонија (9%), акутна респираторна инсуфициенција (5%) и респираторна инсуфициенција (5%). Стапката на несакани реакции, вклучително и пневмонија, продолжила да се намалува со текот на времето. Стапката на сериозни несакани реакции на сличен начин се намалувале, со намалување од приближно 50% по секој 12-месечен период на третман и намалување од 78% помеѓу првата и третата година од третманот. Сите пријавени реакции ја рефлектираат основната болест и не било пријавено несакана реакција поврзана со лекот која довела до повлекување или прекин на третманот. Стапката на хоспитализација е намалена од 1,24 хоспитализации по пациентска година во тек на 12 месеци до 0,70 хоспитализации во тек на 36 месеци. Нема дополнителни смртни случаи од примарната анализа на FIREFISH, до пресекот на податоци од оваа анализа (23 ноември 2021 година).

„Рош“ го води клиничкиот развој на Evrysdi како дел од соработката со SMA Foundation и PTC Therapeutics.

 

За Evrysdi (risdiplam)

Evrysdi е survival motor neuron 2 (SMN2) модификатор за врзување дизајниран за лекување на СМА предизвикана поради мутации во хромозомот 5q кои водат до дефицит на SMN протеинот. Evrysdi се администрира во течна форма секој ден дома, преку уста или сонда за исхрана.

Evrysdi е дизајниран да ја лекува СМА преку зголемување на производството на протеинот за преживување на моторниот неврон (анг. survival of motor neuron, SMN). SMN протеинот се наоѓа насекаде низ телото и игра клучна улога во одржување на здрави моторни неврони и движења.

Evrysdi добил ознака за лек-сирак од Европската агенција за лекови (ЕМА) во 2019 година, PRIME ознака од ЕМА во 2018 година и ознака за лек-сирак од Американската Администрација за храна и лекови во 2017 година. Во 2021 година, Evrysdi се стекна со награда за откритие на лек на годината од страна на British Pharmacological Society како и од Society for Medicines Research award for Drug Discovery. Evrysdi е одобрен во Република Северна Македонија како и во повеќе од 79 земји ширум светот, а неговата регистрација се разгледува во повеќе од 29 земји.

Во моментов Evrysdi се истражува во четири мултицентрични студии кај лица со СМА:

  • FIREFISH (NCT02913482) е отворена, регистрациона студија во два дела кај доенчиња со СМА тип 1. Дел 1 беше студија за одредување на дозата кај 21 новороденче со примарна цел да се процени безбедносниот профил на risdiplam кај доенчиња и да се определи дозата за Дел 2. Дел 2 е регистрациона студија со една гранка на risdiplam кај 41 новороденче со СМА тип 1 лекувани 2 години, проследено со отворен продолжеток на студијата. Регрутацијата за Дел 2 беше завршена во ноември 2018 година. Примарната цел на Дел 2 беше да се процени ефикасноста измерена како процент на доенчиња кои седат без поддршка по 12 месеци од третманот, проценето со Gross Motor Scale of the Bayley Scales of Infant and Toddler Development – Third Edition (BSID-III) (дефинирано како седење без поддршка во тек на 5 секунди). Студијата ја исполни својата примарна клучна цел.
  • SUNFISH (NCT02908685) е двојно слепа, плацебо-контролирана, регистрациона студија во два дела, кај пациенти со СМА тип 2 или 3 на возраст од 2 до 25 години. Дел 1 (n = 51) ја одредил дозата за Дел 2. Дел 2 (n = 180) ја оценил моторната функција користејќи го вкупниот резултат на Motor Function Measure 32 (MFM-32) на 12-от месец. MFM-32 е валидирана скала што се користи за проценка на фината и бруто моторната функција кај луѓе со невролошки нарушувања, вклучително и СМА. Студијата ја исполни својата примарна клучна цел.
  • JEWELFISH (NCT03032172): отворена студија дизајнирана да ја испита безбедноста, толерабилноста, фармакокинетиката и фармакодинамиката кај лица со СМА на возраст од 6 месеци до 60 години кои претходно биле лекувани со истражувачки или одобрени лекови за СМА во тек на најмалку 90 дена пред започнување на третман со Evrysdi. Студијата заврши со регрутирање на пациенти (n=174).
  • RAINBOWFISH (NCT03779334): отворена, мултицентрична студија со една гранка, која ја испитува ефикасноста, безбедноста, фармакокинетиката и фармакодинамиката на risdiplam кај новороденчиња (n=26), од раѓање до 6 недели (при првата доза), со генетски потврдена СМА кои сè уште немаат симптоми. Студијата заврши со регрутирање на пациенти.

За спинална мускулна атрофија

Спинална мускулна атрофија (СМА) е тешка, прогресивна невромускулна болест која може да биде фатална. Се среќава кај приближно едно бебе на 10.000 и е водечка генетска причина за смрт кај доенчиња. СМА е предизвикана од мутација во генот за преживување на моторните неврони 1 (анг. survival motor neuron 1, SMN1) кое резултира со недостаток на SMN протеинот. Овој протеин се наоѓа насекаде низ телото и е клучен во нормално фукнционирање на нервите кои ги контролираат мускулите и движењата. Без него, нервните клетки не можат да функционираат правилно, што доведува до мускулна слабост со тек на времето. Во зависност од типот на СМА, физичката сила на човекот и нивната способност за пешачење, јадење или дишење може значително да се намали или изгуби.

За „Рош“ во невронауката

Невронауката е еден од главните фокуси на истражувањата и развојот во „Рош“. Целта на компанијата е да развијат нови третмански опции кои ќе им помогнат на лицата со хронични и потенцијално онеспособувачки болести.

„Рош“ во своето портфолио има неколку лекови кои се во фаза на истражување и клинички развој за невролошки болести вклучувајќи: мултипла склероза, спинална мускулна атрофија, нарушувања на спектарот на оптички невромиелитис, Алцхајмерова болест, Хантингтонова болест, Паркинсонова болест, Душенова мускулна дистрофија. Заедно со нашите партнери, ние сме посветени да ги надминеме границите на научното разбирање за да ги решиме некои од најтешките предизвици во невронауката денес.

За „Рош“

Основана во 1896 година во Базел, Швајцарија, како еден од првите индустриски производители на брендирани лекови, „Рош“ прерасна во најголемата светска биотехнолошка компанија и глобален лидер во ин-витро дијагностика. Компанијата се стреми кон научна извонредност за откривање и развој на лекови и дијагностика за подобрување и спасување на животите на луѓето ширум светот. Ние сме пионер во персонализираната здравствена заштита и сакаме дополнително да го трансформираме начинот на кој се обезбедува здравствената заштита за да има уште поголемо влијание. За да обезбедиме најдобра грижа за секоја личност, ние соработуваме со многу засегнати страни и ги комбинираме нашите силни страни во дијагностика и фармација со податоци од клиничката пракса.

Препознавајќи го нашиот напор да продолжиме со долгорочна перспектива во сè што правиме, Рош е прогласен за една од најодржливите компании во фармацевтската индустрија од страна на Индексите за одржливост на Dow Jones тринаесетта последователна година. Оваа разлика, исто така, ги одразува нашите напори за подобрување на пристапот до здравствена заштита заедно со локалните партнери во секоја земја во која работиме.

Genentech, во Соединетите Американски Држави, е членка во целосна сопственост на групацијата „Рош“. „Рош“ е мнозински акционер на Chugai Pharmaceuticals, Јапонија.

За повеќе информации, Ве молиме посетете ја страницата www.roche.mk.

Сите заштитени имиња употребени или споменати во ова соопштение се заштитени со закон.

Сите заштитени имиња употребени или споменати во ова соопштение се заштитени со закон.

▼Овој лек подлежи на дополнителен мониторинг кој ќе придонесе за идентификација на нови информации за безбедноста на лекот. Здравствените работници се замолуваат да ги пријавуваат сите сомнителни несакани реакции.