Hemlibra® обезбедува континуирана контрола на крварењето кај деца со хемофилија А со инхибитори на фактор VIII

• речиси 77% од децата кои примале emicizumab еднаш неделно немале ниту едно крварења кое имало потреба од третман

• третманот со emicizumab еднаш неделно ја намалил стапката на третирани крварења за 99% во споредба со претходен третман со лекови за премостување во проспективна интра-пациентска анализа

• emicizumab на секои две недели и на секои четири недели исто така покажал клинички значајна контрола на крварањата

„Рош“ неодамна објави податоци од примарната анализа на клиничката фаза III студија, HAVEN 2, која го евалуира лекот Hemlibra® (emicizumab) како профилакса кај деца помлади од 12 години со хемофилија А со инхибитори на фактор VIII, вклучувајќи и податоци за подолго следење за режимот на дозирање еднаш неделно и нови податоци за поретко дозирање (на секои две недели или на секои четири недели). Овие податоци од најголемата регистрациона студија кај деца со хемофилија А со инхибитори на фактор VIII беа презентирани на 60-тиот конгрес на Американското здружение за хематологија (анг. American Society of Hematology, ASH).

„Децата со инхибитори се изложени на зголемен ризик од живото-загрозувачки крварења и чести повторувачки крварења во зглобовите", изјави д-р Guy Young, директор на Hemostasis and Thrombosis Center, Children’s Hospital во Лос Анџелес и професор по педијатрија на University of Southern California Keck School of Medicine, Лос Анџелес, Калифорнија. „Овие ажурирани податоци од HAVEN 2 студијата покажаа дека поголемиот дел од децата со хемофилија А со инхибитори на фактор VIII лекувани со emicizumab имале нула третирани крварења во три различни режими на дозирање, зајакнувајќи ја способноста на овој лек да обезбеди постојана и ефикасна контрола на крварењата".

Ажурираните податоци од HAVEN 2 студијата, кои вклучиле податоци од средно, дополнителни 11 месеци, покажале дека 76,9% (95% CI: 64,8; 86,5) од децата со хемофилија А со инхибитори на фактор VIII лекувани со emicizumab еднаш неделно (n=65), немале ниту едно крварење кое имало потреба од третман (нула третирани крварења). Поважно, третманот со emicizumab еднаш неделно покажал 99% (95% CI: 97.7; 99.4) намалување на стапката на третирани крварења во споредба со претходниот третман со лекови за премостување (bypassing agents, BPA) како профилакса (n=15) или по потреба (n=3) во проспективна интра-пациентска анализа. Новите податоци исто така покажаа дека 90% (95% CI: 55.5; 99.7) од децата со инхибитори на фактор VIII кои примале emicizumab еднаш на секои две недели (n=10) и 60% (95% CI: 26.2; 87.8) од децата кои примале emicizumab еднаш на секои четири недели (n=10) имале нула третирани крварења, демонстрирајќи клинички значајна контрола на крварењата во двата режими на дозирање. Не биле пријавени случаи на тромботична микроангиопатија (ТМА) или тромботични настани. Најчести несакани реакции во примарната анализа на HAVEN 2 студијата биле во согласност со претходно забележаните во прелиминарни анализи.

„Обновената анализа од HAVEN 2 студијата го поддржува потенцијалот на emicizumab за контрола на крварењата при режими на поретко поткожно дозирање, овозможувајќи им на родителите и нивните деца поголема флексибилност во избор на режимот кој најмногу им одговара", изјави д-р Сандра Хорнинг, Главен медицински директор и Шеф на одделот за развој на производи во „Рош“. „Многу деца со хемофилија А со инхибитори на фактор VIII веќе ги искусиле придобивките од emicizumab, и со овие нови позитивни податоци, уверени сме дека овој третман ќе продолжи да придонесува за значајна разлика во нивните животи".

Emicizumab е одобрен во повеќе од 50 земји во светот, вклучувајќи ги и земјите од САД, ЕУ и Јапонија, за третман на лица од сите возрасти со хемофилија А со инхибитори на фактор VIII врз база на клучните податоци кои ги вклучуваат прелиминарните резултати од HAVEN 2 студијата. Во октомври 2018 година, Американската Агенција за храна и лекови (FDA, Food and Drug Administration) исто така го одобри Hemlibra® (emicizumab) за третман на лица од сите возрасти со хемофилија А без инхибитори на фактор VIII. Hemlibra® е единствен лек одобрен од страна на FDA за третман на лица со хемофилија А со или без инхибитори на фактор VIII, кој може да се администрира супкутано (под кожа) и со повеќе режими на дозирање (еднаш неделно, на секои две недели или на секои четири недели).

Во моментов, варијацијата за добивање на одобрение за ставање на лек во промет за хемофилија А без инхибитори на фактор VIII се разгледува во Европската агенција за лекови (EMA, European Medicines Agency).

Emicizumab се истражува во едно од досега најголемите клинички програми за испитување кај лица со хемофилија А со или без инхибитори на фактор VIII, вклучувајќи ги четирите HAVEN, фази III студии (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 и HAVEN 4).

HAVEN 2 е мултицентрична, отворена клиничка студија, кај деца помали од 12 години со хемофилија А со инхибитори на фактор VIII. Студијата ја евалуира ефикасноста, безбедноста и фармакокинетиката на emicizumab администриран еднаш неделно, еднаш на секои две недели или еднаш на секои четири недели супкутано како профилакса.

Примарната анализа на HAVEN 2 студија вклучила 85 деца (еднаш неделно дозирање, n=65, еднаш на секои две недели, n=10, еднаш на секои четири недели, n=10) со хемофилија А со инхибитори на фактор VIII. Средниот период на следење за секоја група бил 58 (опсег 17,9 - 92,6), 21,3 (опсег 18,6 - 24,1) и 19,9 недели (опсег 8,9 - 24,1), соодветно. Проспективната интра-пациентска анализа вклучила 18 пациенти од групата со еднаш неделно дозирање, а претходно лекувани со лекови за премостување како профилакса (n=15) или по потреба (n=3), како дел од не-интервентна студија.

Студијата ја исполни својата примарна крајна цел и клучните секундарни крајни цели. Податоците презентирани на 60-тиот годишен конгрес на ASH (American Hematology Association) покажале:

Најчести несакани реакции кои биле пријавени кај 10% или повеќе од децата лекувани со emicizumab биле чести симптоми на настинка (назофарингитис, 37,5%), реакции на местото на инјектирање (29,5%), треска (пирексија, 23,9%), инфекција на горниот респираторен тракт (23,9%), кашлица (23,9%), дијареа (15,9%), повраќање (15,9%), главоболка (14,8%), контузија (12,5%), пад (12,5%) и инфлуенца (10,2%). Не се регистрирани случаи на ТМА (тромботична микроангиопатија) или тромботични настани. Четири пациенти биле позитивни за присуство на антитела против лекот emicizumab. Од овие пациенти, само двајца имале антитела со потенцијал за неутрализирање базирано според намалените нивоа на emicizumab. Како што претходно беше објавено, присуството на антитела кај еден од овие пациенти резултирало со намалена ефикасност на emicizumab па затоа третманот бил прекинат. Другиот пациент немал крварења се до датумот на пресек на податоците од студијата.

Emicizumab е биспецифично моноклонално антитело дизајнирано да ги спои факторите IXa и X, протеини потребни за да се активира природната коагулациска каскада и да се воспостави повторно процесот на коагулација на крвта кај лицата со хемофилија А. Emicizumab како профилакса (превентивно) може да се администрира преку поткожна (супкутана) инјекција на претходно подготвен раствор еднаш неделно, еднаш на секои две недели или еднаш на секои четири недели. Emicizumab е откриен од страна на Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. и создаден во соработка меѓу Chugai, Roche и Genentech. Ноември 2017 година, лекот emicizumab доби одобрение за ставање на лек во промет во САД од страна на Американската агенција за храна и лекови (FDA) за третман на лица со хемофилија А со или без инхибитори на фактор VIII. Во земјите од Европската Унија, лекот emicizumab е одобрен за третман на лица со хемофилија А со инхибитори на фактор VIII.

Хемофилија A е наследно, сериозно нарушување при кое крвта на пациентот не се згрутчува соодветно, водејќи кон неконтролирано и често спонтано крвавење. Хемофилија A засега околу 320.000 лица низ целиот свет1,2, од кои околу 50-60% од нив имаат тешка форма на нарушување.3 Лицата со хемофилија A имаат или недостаток или отсуство на протеин на коагулација, таканаречен фактор VIII. Кај здрави лица, кога ќе настане крвавење, факторот VIII се врзува за факторите на коагулација IXa и X, што претставува критичен фактор во формирање на коагулум кој го спречува крвавењето. Во зависност од тежината на нивното нарушување, лицата со хемофилија А може да крварат често, особено во нивните зглобови или мускули.1 Овие крварења може да претставуваат значаен здравствен проблем бидејќи често предизвикуваат болка и може да води кон хроничен оток, деформитет, намалена подвижност и долготрајна оштета на зглобовите.4 Сериозна компликација во тек на третманот со фактори на коагулација е развој на инхибитори на факторот VIII.5 Инхибиторите се антитела создадени од имуниот систем кои се врзуваат и ја блокираат ефикасноста на заменскиот фактор за коагулација VIII,6 со што е тешко, или невозможно да се постигне задоволително ниво на фактор VIII потребно за контрола на крвавењето.

Пред повеќе од 20 години, „Рош“ започна со развојот на лекови што го менуваат третманот на повеќе хематолошки заболувања. Денес, „Рош“, инвестира повеќе од кога било во обидот да пронајде иновативни третмански опции за луѓето со хематолошки заболувања. Како дополнение на одобрените лекови MabThera® (rituximab), Gazyva® (obinutuzumab), Venclexta (venetoclax) во соработка на Abbvie, во „Рош“ се работи на подготовка на потенцијални хематолошки лекови, кои вклучуваат anti-PDL1 Tecentriq (atezolizumab), антитело-лек конјугат anti-CD79b (polatuzumab vedotin/RG7596) и мала молекула антагонист на MDM2 (idasanutlin/RG7388). „Рош“ е посветен на откривање на нови молекули не само за третман на хемато-онколошките заболувања, со развој на Hemlibra® (emicizumab), биспецифично моноклонално антитело за третман на хемофилија А.

„Рош“ е глобален пионер на полето на фармацијата и дијагностиката насочен кон унапредување на науката заради подобрување на животот на луѓето. Обединетите сили на фармацијата и дијагностиката под еден покрив го направија „Рош“ лидер во персонализираната медицина - стратегија чија цел е лекувањето да се приспособи кон секој пациент на најдобар можен начин.

„Рош“ е најголемата биотехнолошка компанија во светот, со вистински диференцирани производи во областа на онкологијата, имунологијата, заразните болести, офталмологијата и болестите на централниот нервен систем. Исто така, „Рош“ е светски лидер за ин-витро дијагностика, ткивна канцер-дијагностика и предводник во контролата на дијабетесот.

Основан во 1896 година, „Рош“ и натаму бара подобри начини за спречување, дијагностицирање и лекување на болестите, и дава одржлив придонес кон општеството. Компанијата е насочена и кон подобрување на пристапот на пациентите до медицински иновации, преку соработка со сите релевантни чинители. Триесет лекови развиени од „Рош“ се вклучени во модел-листите со основни (есенцијални) лекови на Светската здравствена организација, меѓу кои и антибиотици за спасување на животот, антималарици и лекови против рак. Девет години по ред, во Индексите за одржливост на Dow Jones (DJSI), „Рош“ е потврден како лидер на групацијата во смисла на одржливост, во рамките на индустријата за лекови, биотехнологија и природните науки.

Групацијата „Рош“ со седиште во Базел, Швајцарија, е активна во повеќе од 100 земји и во текот на 2017 година бројот на вработените беше повеќе од 94.000 луѓе ширум светот. Во 2017 година, „Рош“ инвестираше 10,4 милијарди швајцарски франци во истражување и развој и прикажа продажба од 53,3 милијарди швајцарски франци. Genentech, во Соединетите Американски Држави, е членка во целосна сопственост на групацијата „Рош“. „Рош“ е мнозински акционер на Chugai Pharmaceuticals, Јапонија.

За повеќе информации, Ве молиме посетете ја страницата

Сите заштитени имиња употребени или споменати во ова соопштение се заштитени со закон.

Референци:

1. WFH. Guidelines for the management of haemophilia. 2012; Достапно на:

2. Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456.

3. Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin.

4. Franchini M, Mannucci PM. Haemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013; 179-84.

5. Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12:s319-s329.

6. Whelan, SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of haemophilia A patients. Blood 2013; 121:1039-48.