На Годишниот конгрес на Европската асоцијација за хемофилија и сродни нарушувања презентирани беа нови податоци од фаза III студиите за лекот emicizumab

• примарната анализа од студијата HAVEN 1 покажа дека emicizumab сигнификантно ја намалува стапката на крварење и доведува до клинички значајно подобрување на квалитетот на живот на лица со хемофилија А со инхибитори

• прелиминарната анализа на студијата HAVEN 2 покажа дека профилаксата со emicizumab еднаш неделно успешно го контролира крварењето и клинички значајно го подобрува квалитетот на живот на деца под 12 години со хемофилија А со инхибитори

• податоците за фармакокинетика и фармакодинамика го потврдија континуираниот ефект на emicizumab кај деца, адолесценти и возрасни лица со хемофилија А  

 „Рош“ неодамна презентираше нови податоци за истражувачкиот лек emicizumab во третман на лица со хемофилија А на 11-тиот Годишен конгрес на Европската асоцијација за хемофилија и сродни нарушувања (анг. EAHAD, The European Association for Haemophilia and Allied Disorder), кој се одржa од 7-9 февруари во Мадрид, Шпанија. На конгресот беа презентирани две усни и 4 постер презентации за истражувањата кои ги спроведува „Рош“.

Претставени беа нови податоци од фаза III клиничките студиите HAVEN 1 и HAVEN 2 за фармакокинетика, фармакодинамика и квалитет на живот. Студиите ја проценуваат безбедноста и ефикасноста на emicizumab администриран еднаш неделно субкутано како профилакса кај деца, адолесценти и возрасни лица со хемофилија А со инхибитори на фактор VIII. Дополнително беа презентирани и податоци за стапката на крварење и безбедност кај лица со хемофилија А без инхибитори од неинтервентна студија од реална клиничка пракса.

Клучните апстракти кои беа презентирани на конгресот се претставени во табелата подолу.

HAVEN 1 е рандомизирана, мултицентрична, отворена, фаза III студија која ја проценува ефикасноста, безбедноста и фармакокинетиката на emicizumab администриран еднаш неделно субкутано како профилакса наспроти плацебо (без профилакса) кај лица со хемофилија А и инхибитори на факторот VIII. Студијата вклучила 109 пациенти со хемофилија А (12 години или постари) со инхибитори на факторот VIII, кои претходно биле лекувани со епизодни или профилактични агенси. Пациентите претходно лекувани со епизодни агенси биле рандомизирани во сооднос 2:1 да примаат профилакса со emicizumab (гранка А) или без профилакса (гранка В). Пациентите претходно лекувани со профилактични агенси за заобиколување примале профилакса со emicizumab (гранка C). Дополнително пациенти кои преходно биле лекувани по потреба со агенси за заобиколување биле истотака прифатени во студијата во посебна гранка (гранка D). Tретман на обилни крвавења по потреба бил дозволен со агенси за заобиколување според протоколот во сите гранки. Примарната крајна цел на студијата бил број на крвавења во тек на времето при профилакса со emicizumab (гранка А) наспроти без профилакса (гранка B). Секундарни крајни цели вклучувале: сите стапки за крвавење, заедничка стапка на крвавење, стапка на спонтани крвавења, целна заедничка стапка на крвавење, квалитет на живот поврзан со здравјето/здравствена состојба, споредба со стапка на крвавење кај еден пациент со претходни профилактични агенси за заобиколување (гранка C) и безбедноста.

HAVEN 2 е мултицентрична, отворена, фаза III клиничка студија со една гранка, кај деца помали од 12 години со хемофилија А со инфибитори на фактор VIII. Студијата ја евалуира ефикасноста, безбедноста и фармакокинетиката на emicizumab администриран еднаш неделно субкутано како профилакса. Прелиминарната анализа за ефиксаност после најмалку 12 недели вклучува 23 деца.

Emicizumab е биспецифично моноклонално антитело во фаза на истражување дизајнирано да ги спои факторите IXa и X, протеини потребни за да се активира природната коагулациска каскада и да се воспостави повторно процесот на коагулација на крвта кај лицата со хемофилија А. Emicizumab како профилакса (превентивно) може да се администрира преку подкожна (субкутана) инјекција на претходно подготвен раствор еднаш неделно. Клиничкиот програм за развој на лекот ја истражува безбедноста и ефикасноста на еmicizumab и неговиот потенцијал да ги надмине тековните клинички предизвици како што се краткотрајните ефекти на постоечките лекови за третман, развој на инхибитори на факторот VIII и потребата за чест венски пристап. Emicizumab е откриен од страна на Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.  и создаден во соработка меѓу Chugai, Roche и Genentech. Неодамна лекот emicizumab доби одобрение за ставање на лекот во промет во САД од страна на Американската агенција за храна и лекови (анг. FDA, Food and Drug Administration) и позитивно мислење од Комитетот за лекови наменети за хумана употреба (анг. Committee for Medicinal Products for Human Use) при Европската агенција за лекови (анг. EMA, European Medicines Agency) во Европа.

Хемофилија A е наследно, сериозно нарушување при кое крвта на пациентот не се згрутчува соодветно, водејќи кон неконтролирано и често спонтано крвавење. Хемофилија A засега околу 320.000 лица низ целиот свет,1,2 од кои околу 50-60% од нив имаат тешка форма на нарушување.3 Лицата со хемофилија A имаат или недостаток или отсуство на протеин на коагулација, таканаречен фактор VIII. Кај здрави лица, кога ќе настане крвавење, факторот VIII се врзува за факторите на коагулација IXa и X, што претставува критичен фактор во формирање на коагулум кој го спречува крвавењето. Во зависност од тежината на нивното нарушување, лицата со хемофилија А може да крварат често, особено во нивните зглобови или мускули.1 Овие крварења може да претставуваат значаен здравствен проблем бидејќи често предизвикуваат болка и може да води кон хроничен оток, деформитет, намалена подвижност и долготрајна оштета на зглобовите.4 Сериозна компликација во тек на третманот со фактори на коагулација е развој на инхибитори на факторот VIII.5 Инхибиторите се антитела создадени од имуниот систем кои се врзуваат и ја блокираат ефикасноста на заменскиот фактор за коагулација VIII,6 со што е тешко, или невозможно да се постигне задоволително ниво на фактор VIII потребно за контрола на крвавењето.

Пред повеќе од 20 години, „Рош“ започна со развојот на лекови што го менуваат третманот на повеќе хематолошки заболувања. Денес, „Рош“, инвестира повеќе од кога било во обидот да пронајде иновативни третмански опции за луѓето со хематолошки заболувања. Како дополнение на одобрените лекови MabThera® (rituximab), Gazyva® (obinutuzumab), Venclexta (venetoclax) во соработка на Abbvie, во „Рош“ се работи на подготовка на потенцијални хематолошки лекови, кои вклучуваат  anti-PDL1 Tecentriq (atezolizumab), антитело-лек конјугат anti-CD79b (polatuzumab vedotin/RG7596) и мала молекула антагонист на MDM2 (idasanutlin/RG7388). „Рош“ е посветен на откривање на нови молекули не само за третман на хемато-онколошките заболувања туку и за третман на хемофилија А, emicizumab.

„Рош“ е глобален пионер на полето на фармацијата и дијагностиката насочен кон унапредување на науката заради подобрување на животот на луѓето. Обединетите сили на фармацијата и дијагностиката под еден покрив го направија „Рош“ лидер во персонализираната медицина - стратегија чија цел е лекувањето да се приспособи кон секој пациент на најдобар можен начин.

„Рош“ е најголемата биотехнолошка компанија во светот, со вистински диференцирани производи во областа на онкологијата, имунологијата, заразните болести, офталмологијата и болестите на централниот нервен систем. Исто така, „Рош“ е светски лидер за ин-витро дијагностика, ткивна канцер-дијагностика и предводник во контролата на дијабетесот.

Основан во 1896 година, „Рош“ и натаму бара подобри начини за спречување, дијагностицирање и лекување на болестите, и дава одржлив придонес кон општеството. Компанијата е насочена и кон подобрување на пристапот на пациентите до медицински иновации, преку соработка со сите релевантни чинители. Дваесет и девет лекови развиени од „Рош“ се вклучени во модел-листите со основни (есенцијални) лекови на Светската здравствена организација, меѓу кои и антибиотици за спасување на животот, антималарици и лекови против рак. Осум години по ред, во Индексите за одржливост на Dow Jones (DJSI), „Рош“ е потврден како лидер на групацијата во смисла на одржливост, во рамките на индустријата за лекови, биотехнологија и природните науки.

Групацијата „Рош“ со седиште во Базел, Швајцарија, е активна во повеќе од 100 земји и во текот на 2016 година бројот на вработените беше 94.000 луѓе ширум светот. Во 2016 година, „Рош“ инвестираше 9,9 милијарди швајцарски франци во истражување и развој и прикажа продажба од 50,6 милијарди швајцарски франци. Genentech, во Соединетите Американски Држави, е членка во целосна сопственост на групацијата „Рош“. „Рош“ е мнозински акционер на Chugai Pharmaceuticals, Јапонија.

За повеќе информации, Ве молиме посетете ја страницата 

Сите заштитени имиња употребени или споменати во ова соопштение се заштитени со закон.

Референци:

1. WFH. Guidelines for the management of haemophilia. 2012. Достапно на:

2. Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456.

3. Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin.

4. Franchini M, Mannucci PM. Haemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013; 179-84.

5. Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12:s319–s329.

6. Whelan, SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of haemophilia A patients. Blood 2013; 121: 1039-48.