Прв лек кој значително ги намалува третираните крварења во споредба со претходна профилакса со фактор VIII, во проспективна интра-пациентска споредба
Единствен лек за профилакса кој се дава поткожно и со повеќе опции за дозирање
Ефикасноста и безбедноста на Hemlibra е докажана во едно од најголемите регистрациони клинички програми за испитување во хемофилија А
„Рош“ неодамна објави дека Агенцијата за лекови и медицински средства (МАЛМЕД) издаде ново одобрение за лекот Hemlibra® (emicizumab) за рутинска профилакса на крварење кај лица со тешка хемофилија А (конгенитален дефицит на фактор VIII, FVIII <1%) без инхибитори на фактор VIII. Hemlibra може да се користи кај сите возрасни групи, со повеќе можности за дозирање (еднаш неделно, на секои две недели, или на секои четири недели) и кај сите лица со хемофилија А, независно од статусот на инхибитори на фактор VIII.
Ова одобрение се заснова на резултатите од регистрационите студии HAVEN 3 и HAVEN 4. Во студијата HAVEN 3 кај лица со хемофилија А, без инхибитори на фактор VIII, профилаксата со Hemlibra доведе до статистички сигнификантно и клинички значајно намалување на стапката на крварења кои имале потреба од третман во споредба со без профилакса, и во споредба со претходен профилактичен третман со фактор VIII во проспективна интра-пациентска споредба. Во студијата HAVEN 4, кај лица со хемофилија А со и без инхибитори на фактор VIII, Hemlibra покажал клинички значајна контрола на крварењата кога се администрира на секои четири недели.
„Среќни сме што сега лицата со тешка хемофилија А без инхибитори, исто така, ќе имаат можност да имаат корист од лекот Hemlibra, кој покажа дека значително ги намалува стапките на крварења во споредба со третман без профилакса и во однос на профилакса со фактор VIII", изјави д-р Elena Santagostino, Director of the Hemophilia Unit at the Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Centre of the Cà Granda Foundation, Maggiore Hospital Policlinico во Милано, Италија. „Се надеваме дека трите различни опции на дозирање ќе им овозможат на лицата со хемофилија А и нивните доктори да ја изберат опцијата која најмногу им одговара на нив, врз основа на нивниот начин на живот и преференции."
„Ова одобрување е историски момент бидејќи Hemlibra е прв лек од новата класа на лекови за третман на лицата со тешка хемофилија А без инхибитори по речиси 20 години", изјави д-р Сандра Хорнинг, Главен медицински директор и Шеф на одделот за развој на производи во „Рош“. „Покрај тоа, Hemlibra ефикасно ги контролира крварењата, нудејќи поткожно дозирање еднаш неделно, на секои две недели или на секои четири недели. Ќе продолжиме да работиме со здравствените власти и другите чинители да го направиме овој лек достапен што е можно поскоро за сите оние кои имаат потреба од него."
Во студијата HAVEN 3, возрасните лица и адолесцентите на возраст од 12 години или постари со хемофилија А без инхибитори на фактор VIII, кои примале профилакса со Hemlibra еднаш неделно (n = 36) или на секои две недели (n = 35), имале 96% (rate ratio [RR] = 0,04; p <0,0001) и 97% (RR = 0,03; p <0,0001) намалување на третираните крварења, соодветно, во споредба со оние кои не примале профилакса (n = 18). Hemlibra е првиот лек кој значително ја намалил стапката на третирани крварења во споредба со претходна профилакса со фактор VIII, моменталната стандардна грижа за лицата со хемофилија А без инхибитори на фактор VIII. Статистички значајно намалување на третираните крварења за 68% (РР = 0.32; р <0.0001) е прикажано при интра-пациентска споредба (n = 48) кај лица кои претходно примале профилакса со фактор VIII во проспективната не-интервентна студија и се префрлиле на профилакса со Hemlibra.
Во студијата HAVEN 4, профилаксата со Hemlibra на секои четири недели довела до клинички значајна контрола на крварењето кај возрасни лица и адолесценти на возраст од 12 години или постари со хемофилија А со инхибитори на фактор VIII (n = 5) и без инхибитори на фактор VIII (n = 36).
На 4. октомври 2018 година, Hemlibra беше одобрен од страна на Американската администрација за храна и лекови (анг. US Food and Drug Administration, FDA) за рутинска профилакса со цел превенција или редукција на фреквенцијата на крваречки епизоди кај возрасни лица и деца, новороденчиња и постари, со хемофилија А без инхибитори на фактор VIII, по приоритетен преглед. На лекот Hemlibra, исто така, претходно му било доделена ознака „Врвно медицинско откритие“ (Breakthrough Therapy Designation) од страна на FDA за третман на хемофилија А без инхибитори на фактор VIII. Ознаката за приоритетен преглед се доделува на лекови кои FDA смета дека имаат потенцијал да обезбедат значајни подобрувања во третманот, превенцијата или дијагнозата на сериозна болест. Ознаката „Врвно медицинско откритие“ е дизајнирана да го забрза развојот и прегледот на лекови наменети за лекување на сериозна состојба со прелиминарни докази кои укажуваат на тоа дека можат да покажат значително подобрување наспроти постоечките терапии.
Hemlibra е одобрен за рутинска профилакса со цел превенција или редукција на фреквенцијата на крваречки епизоди кај лица со хемофилија А со и без инхибитори на фактор VIII во повеќе од 60 земји во светот, вклучувајќи ги САД, земјите членки на ЕУ и Јапонија. Лекот се истражува во едно од најголемите клинички програми за испитување кај лица со хемофилија А со или без инхибитори на фактор VIII, вклучувајќи ги и четирите фаза III студии (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 и HAVEN 4).
HAVEN 3 е рандомизирана, мултицентрична, отворена, фаза III студија која ја проценува ефикасноста, безбедноста и фармакокинетиката на Hemlibra како профилакса наспроти без профилакса (епизоден/по потреба третман со фактор VIII) кај лица со хемофилија А без инхибитори на фактор VIII. Студијата вклучила 152 пациенти со хемофилија А (12 години или постари) кои претходно биле третирани со фактор VIII или по потреба или како профилакса. Пациентите кои претходно биле третирани со фактор VIII по потреба биле рандомизирани на начин 2:2:1 за да примаат супкутано Hemlibra како профилакса во доза од 3 mg/kg еднаш неделно во тек на четири недели, следено со 1,5 mg/kg еднаш неделно во тек на најмалку 24 недели (Гранка A), HEMLIBRA како профилакса во доза од 3 mg/kg еднаш неделно во тек на четири недели, следено со 3 mg/kg на секои две недели (Гранка B) во тек на најмалку 24 недели или без профилакса (Гранка C) во тек на најмалку 24 недели.
Пациентите кои претходно биле третирани со фактор VIII како профилакса примиле супкутано HEMLIBRA како профилакса во доза од 3 mg/kg еднаш неделно во тек на четири недели, следено со 1,5 mg/kg еднаш неделно до крај на студијата (Гранка D). Третман на крваречките епизоди со фактор VIII бил дозволен според протоколот на студијата.
Студијта HAVEN 3 ја постигна својата примарна крајна цел и клучните секундарни крајни цели. Податоците од студијата покажаа:
Профилакса со Hemlibra еднаш неделно или на секои две недели резултирала со намалување на стапката на третирани крварења за 96% (RR = 0,04; p <0,0001) и 97% (RR = 0,03; p <0,0001) соодветно, во споредба со без профилакса.
55,6% (95% CI: 38,1, 72,1) од лицата кои биле третирани со Hemlibra еднаш неделно и 60% (95% CI: 42,1, 76,1) од лицата третирани со Hemlibra на секои две недели, немале ниту едно крварење кое имало потреба од третман (нула третирани крварења), во споредба со 0% (95% CI: 0,0; 18,5) од лицата без профилакса.
Профилакса со Hemlibra еднаш неделно или на секои две недели резултирала со намалување на стапката на третирани крварења во таргет зглобови за 95% (RR = 0,05; p <0,0001) и 95% (RR = 0,05; p <0,0001) соодветно, во споредба со без профилакса.
Профилакса со Hemlibra еднаш неделно или на секои две недели резултирала со намалување на стапката на сите крварења за 95% (RR = 0,05; p <0,0001) и 94% (RR = 0,06; p <0,0001) соодветно, во споредба со без профилакса.
Профилакса со Hemlibra еднаш неделно покажала статистички значајно намалување од 68% (RR = 0,32; p <0.0001) во третираните крвавења во споредба со претходна профилакса со фактор VIII врз основа на интра-пациентска споредба кај лицата кои претходно биле вклучени во проспективната не-интервентна студија.
Во збирните податоци од фаза III HAVEN студиите (n = 373), најчестите несакани реакции кои се јавиле кај 10% или повеќе од лицата третирани со Hemlibra биле реакции на местото на инјектирање (20%), болки во зглобовите (артралгија, 15%) и главоболка (14%).
HAVEN 4 е мултицентрична, отворена, фаза III студија со една гранка која ја проценува ефикасноста, безбедноста и фармакокинетиката (ФК) на Hemlibra администрирана поткожно на секои четири недели. Во студијата биле вклучени 48 пациенти (12 години или постари) со хемофилија А со или без инхибитори на фактор VIII кои претходно биле третирани со фактор VIII или лекови за премостување, по потреба или како профилакса. Студијата беше спроведена во два дела: дел за ФК и експанзиона кохорта. Сите пациенти во ФК дел (n = 7) претходно биле третирани по потреба и примале Hemlibra поткожно во доза од 6 mg/kg со цел целосно да го истражат ФК профил по давање на единечна доза во тек на четири недели, проследено со 6 mg/kg на секои четири недели во период од најмалку 24 недели. Пациентите во експанзионата кохорта (n = 41), пациенти со хемофилија А со инхибитори на фактор VIII (n = 5) и без инхибитори на фактор VIII (n = 36), примиле поткожно Hemlibra како профилакса во доза од 3 mg/kg за четири недели, проследено со 6 mg/kg на секои четири недели во период од најмалку 24 недели. Третман на крваречките епизоди бил дозволен според протоколот на студијата со фактор VIII или лекови за премостување во зависност од статусот на инхибитори на фактор VIII.
Во студијата HAVEN 4, 56,1% (95% CI: 39,7; 71,5) од лицата со или без инхибитори на фактор VIII, кои биле лекувани со Hemlibra како профилакса на секои четири недели, немале ниту едно крварење кое имало потреба од третман (нула третирани крварења).
Hemlibra е биспецифично моноклонално антитело дизајнирано да ги спои факторите IXa и X, протеини потребни за да се активира природната коагулациска каскада и да се воспостави повторно процесот на коагулација на крвта кај лицата со хемофилија А. Hemlibra како профилакса (превентивно) може да се администрира преку поткожна (супкутана) инјекција на претходно подготвен раствор еднаш неделно, еднаш на секои две недели или еднаш на секои четири недели. Hemlibra е откриен од страна на Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. и создаден во соработка меѓу Chugai, Roche и Genentech. Лекот Hemlibra е одобрен за третман на лица со хемофилија А со или без инхибитори на фактор VIII во САД, во земјите од Европската Унија и други земји ширум светот.
Хемофилија A е наследно, сериозно нарушување при кое крвта на пациентот не се згрутчува соодветно, водејќи кон неконтролирано и често спонтано крвавење. Хемофилија A засега околу 320.000 лица низ целиот свет,1,2 од кои околу 50-60% од нив имаат тешка форма на нарушување.3 Лицата со хемофилија A имаат или недостаток или отсуство на протеин на коагулација, таканаречен фактор VIII. Кај здрави лица, кога ќе настане крвавење, факторот VIII се врзува за факторите на коагулација IXa и X, што претставува критичен фактор во формирање на коагулум кој го спречува крвавењето. Во зависност од тежината на нивното нарушување, лицата со хемофилија А може да крварат често, особено во нивните зглобови или мускули.1 Овие крварења може да претставуваат значаен здравствен проблем бидејќи често предизвикуваат болка и може да води кон хроничен оток, деформитет, намалена подвижност и долготрајна оштета на зглобовите.4 Сериозна компликација во тек на третманот со фактори на коагулација е развој на инхибитори на факторот VIII.5 Инхибиторите се антитела создадени од имуниот систем кои се врзуваат и ја блокираат ефикасноста на заменскиот фактор за коагулација VIII,6 со што е тешко, или невозможно да се постигне задоволително ниво на фактор VIII потребно за контрола на крвавењето.
Пред повеќе од 20 години, „Рош“ започна со развојот на лекови што го менуваат третманот на повеќе хематолошки заболувања. Денес, „Рош“, инвестира повеќе од кога било во обидот да пронајде иновативни третмански опции за луѓето со хематолошки заболувања. Како дополнение на одобрените лекови MabThera® (rituximab), Gazyva® (obinutuzumab), Venclexta (venetoclax) во соработка на Abbvie, во „Рош“ се работи на подготовка на потенцијални хематолошки лекови, кои вклучуваат Tecentriq® (atezolizumab), anti-CD79b антитело-лек конјугат (polatuzumab vedotin/RG7596) и мала молекула антагонист на MDM2 (idasanutlin/RG7388). „Рош“ е посветен на откривање на нови молекули не само за третман на хемато-онколошките заболувања, со развој на Hemlibra® (emicizumab), биспецифично моноклонално антитело за третман на хемофилија А.
„Рош“ е глобален пионер на полето на фармацијата и дијагностиката насочен кон унапредување на науката заради подобрување на животот на луѓето. Обединетите сили на фармацијата и дијагностиката под еден покрив го направија „Рош“ лидер во персонализираната медицина - стратегија чија цел е лекувањето да се приспособи кон секој пациент на најдобар можен начин.
„Рош“ е најголемата биотехнолошка компанија во светот, со вистински диференцирани производи во областа на онкологијата, имунологијата, заразните болести, офталмологијата и болестите на централниот нервен систем. Исто така, „Рош“ е светски лидер за ин-витро дијагностика, ткивна канцер-дијагностика и предводник во контролата на дијабетесот.
Основан во 1896 година, „Рош“ и натаму бара подобри начини за спречување, дијагностицирање и лекување на болестите, и дава одржлив придонес кон општеството. Компанијата е насочена и кон подобрување на пристапот на пациентите до медицински иновации, преку соработка со сите релевантни чинители. Триесет лекови развиени од „Рош“ се вклучени во модел-листите со основни (есенцијални) лекови на Светската здравствена организација, меѓу кои и антибиотици за спасување на животот, антималарици и лекови против рак. Десет години по ред, во Индексите за одржливост на Dow Jones (DJSI), „Рош“ е потврден како лидер на групацијата во смисла на одржливост, во рамките на индустријата за лекови, биотехнологија и природните науки.
Групацијата „Рош“ со седиште во Базел, Швајцарија, е активна во повеќе од 100 земји. Во 2018 година бројот на вработените беше околу 94.000 луѓе ширум светот. Во 2018 година, „Рош“ инвестираше 11 милијарди швајцарски франци во истражување и развој и прикажа продажба од 56,8 милијарди швајцарски франци. Genentech, во Соединетите Американски Држави, е членка во целосна сопственост на групацијата „Рош“. „Рош“ е мнозински акционер на Chugai Pharmaceuticals, Јапонија.
За повеќе информации, Ве молиме посетете ја страницата
Сите заштитени имиња употребени или споменати во ова соопштение се заштитени со закон.
Референци:
WFH. Guidelines for the management of haemophilia. 2012 Достапно на:
Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456.
Marder VJ, et al. Hemostasis and Thrombosis. Basic Principles and Clinical Practice. 6th Edition, 2013. Milwakee, Wisconsin. Lippincott Williams and Wilkin.
Franchini M, Mannucci PM. Haemophilia A in the third millennium. Blood Rev 2013; 179-84.
Gomez K, et al. Key issues in inhibitor management in patients with haemophilia. Blood Transfus. 2014; 12: s319-s329.
Whelan, SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of haemophilia A patients. Blood 2013; 121:1039-48.
Информациите на веб страницата имаат само информативен карактер и не можат да се сметаат како медицински совет.