Evrysdi е првата и единствена таблета одобрена од МАЛМЕД за третман на спинална мускулна атрофија

• Поедноставното чување и администрација на таблетарната формулација може да обезбеди поголема слобода и независност за лицата со СMA

• Таблетата Evrysdi нуди иста ефикасност и безбедност како и оралниот раствор

• Evrysdi е единствениот неинвазивен третман за СМА, кој до денес е употребен кај над 21 000 лица со СМА ширум светот

„Рош“ неодамна објави дека Агенцијата за лекови и медицински средства на Република Северна Македонија (МАЛМЕД) одобри проширување на регистрацијата на Evrysdi (risdiplam) за да ja вклучи таблетарната формулација, стабилна на собна температура, за лица кои живеат со спинална мускулна атрофија (СMA). Таблетата од 5 mg (приближно 6,5 mm) може да се проголта цела или растворена во вода, може да се земе со или без храна и се чува на собна температура. Evrysdi е единствениот неинвазивен третман за домашни употреба кој е достапен за лицата кои живеат со СMA.

„Таблетата Evrysdi со својата флексибилна администрација претставува напредок кон поразновидно управување со СМА“, изјави д-р Ливај Гаравеј, Главен медицински директор и Шеф на одделот за развој на производи во „Рош“. „Со над 21 000 лекувани лица до денес, докажаната ефикасност, безбедност и практичност на Evrysdi значително го подобрија текот на болеста кај лицата кои живеат со СMA.“

Evrysdi е дизајниран за лекување на СMA со зголемување и одржување на производството на SMN протеин низ централниот нервен систем (ЦНС) и периферните ткива. Освен иновативниот начин на дејство, новата таблетарна формулација нуди и дополнителни придобивки – преносливост и практичност за илјадниците лица кои живеат со СМА, нивните семејства и негуватели.

„Одобрувањето на таблетарна форма на терапија претставува значаен напредок за сите лица кои живеат со спинална мускулна атрофија во нашата земја. Оваа нова формулација носи реални придобивки во секојдневниот живот – особено за оние кои бараат пофлексибилна и полесна примена на терапијата“, изјави Симона Јовеска, Претседател на Здружението СТОП-СМА, Скопје. „Можноста лекот да се зема таблетарно, без потреба од специјални услови за чување или комплексен транспорт, овозможува поголема независност и олеснување за пациентите, семејствата и негувателите. Како здружение кое активно се залага за пристап до современи третмани, ја поздравуваме оваа новина и се надеваме дека институциите ќе продолжат со обезбедување навремен и еднаков пристап за сите на кои им е потребен овој лек. Ова е уште еден важен чекор во градењето на поквалитетен и подостоинствен живот за лицата со СМА во Северна Македонија.“

Одобрението се базира на податоци од студијата за биоеквивалентност (NCT04718181) која ја оценувала таблетарната формулација на Evrysdi од 5 mg, која може да се проголта цела или да се раствори во вода. Резултатите презентирани на 4-тиот Научен интернационален конгрес на SMA Europe во 2024 година покажаа дека таблетарната формулација и оралниот раствор обезбедуваат биоеквивалентност на Evrysdi,1 што значи дека лицата кои ја земаат таблетата можат да очекуваат иста утврдена ефикасност и безбедност како и оралниот раствор.

Таблетарната формулација од 5 mg е погодна за лица на возраст од 2 години или постари, со телесна тежина од 20 kg или повеќе и имаат способност да голтаат без употреба на сонда за хранење. Оралниот раствор ќе остане достапен за оние пациенти кои примаат други дози на Evrysdi и за оние кои можеби преферираат орален раствор.

„Рош“ го води клиничкиот развој на Evrysdi како дел од соработката со SMA Foundation и PTC Therapeutics.

За Evrysdi (risdiplam)

Evrysdi е survival motor neuron 2 (SMN2) модификатор за врзување дизајниран за лекување на СМА предизвикана поради мутации во хромозомот 5q кои водат до дефицит на SMN (survival motor neuron) протеинот. Evrysdi се администрира секојдневно, дома или во движење, во течна форма (преку сонда за хранење или орално), или во форма на таблета, која може да се проголта цела или да се раствори во вода.

Evrysdi е дизајниран да ја лекува СМА преку зголемување на производството на протеинот за преживување на моторниот неврон (анг. survival of motor neuron, SMN) во централниот нервен систем (ЦНС) и периферните ткива. SMN протеинот се наоѓа насекаде низ телото и игра клучна улога во одржување на здрави моторни неврони и движења и други важни функции.

Evrysdi добил ознака PRIME од Европската агенција за лекови (ЕМА) во 2018 година и ознака за лек-сирак од Американската Администрација за храна и лекови во 2017 година. Во 2021 година, Evrysdi се стекна со награда за откритие на лек на годината од страна на British Pharmacological Society како и од Society for Medicines Research award for Drug Discovery. Evrysdi е одобрен во Република Северна Македонија2 како и во повеќе од 100 земји ширум светот, a досега се лекувани повеќе од 18 000 лица со СМА ширум светот.

Evrysdi моментално е, или бил истражуван во бројни глобални мултицентрични испитувања кај лица со СMA:

• FIREFISH (NCT02913482) е отворена, регистрациона студија во два дела кај доенчиња со СМА тип 1. Доенчињата биле на средна возраст од приближно 5,5 месеци при вклучување во студијата и од 58 доенчиња кои ја завршиле првата година од третманот, 52 продолжиле во отворениот продолжеток на студијата. Студијата ја исполни својата примарна клучна цел и заврши по петгодишно следење.

• SUNFISH (NCT02908685) е двојно слепа, плацебо-контролирана, регистрациона студија во два дела, кај пациенти со СМА тип 2 или 3 на возраст од 2 до 25 години. Студијата ја исполни својата примарна клучна цел и заврши по петгодишно следење.

• JEWELFISH (NCT03032172) e отворена студија дизајнирана да ја испита безбедноста, толерабилноста, фармакокинетиката и фармакодинамиката кај лица со СМА на возраст од 6 месеци до 60 години кои претходно биле лекувани со истражувачки или одобрени лекови за СМА во тек на најмалку 90 дена пред започнување на третман со Evrysdi. Студијата заврши со регрутирање на пациенти (n=174).

• RAINBOWFISH (NCT03779334) e отворена, мултицентрична студија со една гранка, која ја испитува ефикасноста, безбедноста, фармакокинетиката и фармакодинамиката на risdiplam кај новороденчиња (n=26), од раѓање до 6 недели (при првата доза), со генетски потврдена СМА кои сè уште немаат симптоми. Студијата ја исполни својата примарна клучна цел.

За спинална мускулна атрофија

СМА е тешка, прогресивна невромускулна болест која може да биде фатална. Таа зафаќа приближно едно на 10 000 новороденчиња и претставува водечка генетска причина за смрт кај доенчиња. СМА е предизвикана од мутација или делеција на генот SMN1, што доведува до недостаток на функционален SMN протеин. Овој протеин се наоѓа низ целото тело и е клучен за функционирањето на нервите кои ги контролираат мускулите и движењето. Без него, нервните клетки не можат правилно да функционираат, што со тек на време доведува до мускулна слабост. Во зависност од типот на СМА, физичката сила на поединецот и неговата способност за одење, јадење или дишење може значително да се намалат или целосно да се изгубат.

За „Рош“ во невронауката

Невронауката претставува главен фокус на истражувањaта и развојот во „Рош“. Нашата цел е да следиме револуционерна наука за да развиеме нови третмани што ќе им помогнат на луѓето со хронични и потенцијално онеспособувачки болести.

„Рош“ истражува повеќе од десетина лекови за невролошки нарушувања, вклучувајќи спинална мускулна атрофија, спектар на нарушување на оптичкиот нерв, Алцхајмерова болест, Хантингтонова болест, Паркинсонова болест и Душенова мускулна дистрофија. Заедно со нашите партнери, ние сме посветени да ги поместиме границите на научното разбирање за да ги решиме некои од најтешките предизвици во невронауката денес.

За „Рош“

Основана во 1896 година во Базел, Швајцарија, како еден од првите индустриски производители на брендирани лекови, „Рош“ прерасна во најголемата биотехнолошка компанија во светот и глобален лидер во ин-витро дијагностиката. Компанијата ја следи научната извонредност за да открие и развие лекови и дијагностички алатки за подобрување и спасување на животите на луѓето ширум светот. Ние сме пионери во персонализираната здравствена заштита и сакаме дополнително да го трансформираме начинот на кој се обезбедува здравствената заштита за да има уште поголемо влијание. За да обезбедиме најдобра грижа за секоја личност, соработуваме со многу засегнати страни и ги комбинираме нашите силни страни во дијагностика и фармација со податоци од клиничката пракса.

Веќе повеќе од 125 години, одржливоста претставува составен дел од бизнисот на „Рош“. Како компанија водена од науката, нашиот најголем придонес кон општеството е развивањето на иновативни лекови и дијагностички алатки кои им помагаат на луѓето да живеат поздрав живот. „Рош“ е посветен на иницијативата Science Based Targets и Sustainable Markets Initiative со цел постигнување на нето-нула емисии до 2045 година.

Genentech, во Соединетите Американски Држави, е членка во целосна сопственост на групацијата „Рош“. „Рош“ е мнозински акционер на Chugai Pharmaceuticals, Јапонија.

За повеќе информации, посетете ја веб страницата www.roche.mk.

Сите заштитени имиња употребени или споменати во ова соопштение се заштитени со закон.

Референци:

1. Kletzl H, et al. Bioequivalence and food effect assessment for a room-temperature stable risdiplam▼ tablet formulation in healthy volunteers, Presented at the 4th Scientific International Congress on Spinal Muscular Atrophy, Ghent, Belgium; 14–16th March 2024.

2. Збирен извештај за особините на лекот Evrysdi (risdiplam), филм-обложена таблета, број на одобрение за ставање на лек во промет: 11-10362/2 од 08.10.2025 г., последна ревизија: јуни 2025 г.