Новите четиригодишни податоци за Evrysdi▼ го зајакнуваат долгорочниот профил на ефикасност и безбедност кај некои од најтешко погодените лица со спинална мускулна атрофија (СМА) тип 2 и 3

• Податоците од студијата SUNFISH покажаа дека унапредувањето на моторната функција забележано во текот на првата година се одржувало во текот на четвртата година, додека вкупната стапка на несакани ефекти продолжила да се намалува

• Податоците ја потврдуваат долгорочната ефикасност и безбедносниот профил на Evrysdi кај широк спектар на лица со СМА тип 2 и неамбулаторен тип 3

• Повеќе од 8.500 лица - од новороденчиња до постари од 60 години - биле лекувани со Evrysdi, кој сега е одобрен во повеќе од 90 земји во светот

„Рош“ неодамна објави нови долгорочни податоци за Evrysdi® (risdiplam) кај широк спектар на лица на возраст од 2-25 години со спинална мускулна атрофија (СМА) од студијата SUNFISH.1 Податоците потврдуваат дека унапредувањето на моторната функција се одржало во тек на четири години а вкупната стапка на несакани реакции продолжила да се намалува во текот на периодот од 48 месеци, зајакнувајќи ја долгорочната ефикасност и безбедноста на Evrysdi. Учесниците, исто така, пријавиле континуирано подобрување или стабилизација кога самостојно извршувале активности од секојдневниот живот, како што се јадење, пиење, прифаќање и движење на предмети. Податоците биле презентирани на Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical and Scientific Conference, 19-22 март 2023 година.

„Зачувувањето на долгорочната независност и способноста за извршување на секојдневните задачи е важна мерка за лицата кои живеат со СМА и лицата кои се грижат за нив. Охрабрувачки е да се види дека Evrysdi значајно влијаеше на овој аспект од нивниот живот“, изјави д-р Лорен Серве, професор по педијатриски невромускулни болести во невромускулниот центар MDUK Оксфорд, Велика Британија. „Ова испитување опфати лица со СМА тип 2 и 3, вклучително и пациенти со напредната болест. Овие најнови податоци нè уверуваат дека подобрувањето забележано во текот на првата година од третманот е одржано во текот на четири години, што е во спротивност со падот што би го забележале при отсуство на третман.“

Унапредувањето на моторната функција од почетната вредност забележано во текот на првата година од студијата било задржано во текот на четвртата година од третманот со Evrysdi, измерено преку промените во Motor Function Measure 32 (MFM-32) и Revised Upper Limb Module (RULM). Без третман, податоците од природниот тек на болеста покажуваат дека пациентите со СМА тип 2 или 3 обично имаат пад на моторната функција со текот на времето. Evrysdi добро се толерирал во тек на четиригодишниот временски период. Пријавените несакани реакции и сериозните несакани реакции биле одраз на основната болест. Најчесто пријавените несакани реакции вклучувале главоболка, треска (пирексија) и инфекција на горниот респираторен тракт. Ниту една несакана реакција поврзана со третманот не довела до повлекување од студијата.

„Овие нови податоци покажуваат дека третманот со Evrysdi може да им помогне на лицата со СМА тип 2 или 3 да одржат подобрувања на мускулната сила и мобилност во текот на неколку години“, изјави д-р Levi Garraway, Главен медицински директор и Шеф на одделот за развој на производи во „Рош“. „Долгорочните резултати од оваа студија ги зајакнуваат робусните податоци од нашата широка програма за клиничко испитување што го проценува Evrysdi кај широк спектар на пациенти со различна возраст, сериозност на болеста и историја на лекување“.

„Рош“ го води клиничкиот развој на Evrysdi како дел од соработката со SMA Foundation и PTC Therapeutics. „Рош“ моментално го истражува Evrysdi во комбинација со анти-миостатинска молекула насочена кон растот на мускули во фаза II/III студија Manatee за третман на СМА.

Evrysdi е survival motor neuron 2 (SMN2) модификатор за врзување дизајниран за лекување на СМА предизвикана поради мутации во хромозомот 5q кои водат до дефицит на SMN протеинот. Evrysdi се администрира во течна форма секој ден дома, преку уста или сонда за исхрана.

Evrysdi е дизајниран да ја лекува СМА преку зголемување на производството на протеинот за преживување на моторниот неврон (анг. survival of motor neuron, SMN). SMN протеинот се наоѓа насекаде низ телото и игра клучна улога во одржување на здрави моторни неврони и движења.

Evrysdi добил ознака PRIME од Европската агенција за лекови (ЕМА) во 2018 година и ознака за лек-сирак од Американската Администрација за храна и лекови во 2017 година. Во 2021 година, Evrysdi се стекна со награда за откритие на лек на годината од страна на British Pharmacological Society како и од Society for Medicines Research award for Drug Discovery. Evrysdi е одобрен во Република Северна Македонија2 како и во повеќе од 90 земји ширум светот, а неговата регистрација се разгледува во уште 16 земји.

Во моментов Evrysdi се истражува во пет мултицентрични студии кај лица со СМА:

• FIREFISH (NCT02913482) е отворена, регистрациона студија во два дела кај доенчиња со СМА тип 1. Дел 1 беше студија за одредување на дозата кај 21 новороденче со примарна цел да се процени безбедносниот профил на risdiplam кај доенчиња и да се определи дозата за Дел 2. Дел 2 е регистрациона студија со една гранка на risdiplam кај 41 новороденче со СМА тип 1 лекувани 2 години, проследено со отворен продолжеток на студијата. Регрутацијата за Дел 2 беше завршена во ноември 2018 година. Примарната цел на Дел 2 беше да се процени ефикасноста измерена како процент на доенчиња кои седат без поддршка по 12 месеци од третманот, проценето со Gross Motor Scale of the Bayley Scales of Infant and Toddler Development – Third Edition (BSID-III) (дефинирано како седење без поддршка во тек на 5 секунди). Студијата ја исполни својата примарна клучна цел.

• SUNFISH (NCT02908685) е двојно слепа, плацебо-контролирана, регистрациона студија во два дела, кај пациенти со СМА тип 2 или 3 на возраст од 2 до 25 години. Дел 1 (n = 51) ја одредил дозата за Дел 2. Дел 2 (n = 180) ја оценил моторната функција користејќи го вкупниот резултат на Motor Function Measure 32 (MFM-32) на 12-от месец. MFM-32 е валидирана скала што се користи за проценка на фината и бруто моторната функција кај луѓе со невролошки нарушувања, вклучително и СМА. Студијата ја исполни својата примарна клучна цел.

• JEWELFISH (NCT03032172): отворена студија дизајнирана да ја испита безбедноста, толерабилноста, фармакокинетиката и фармакодинамиката кај лица со СМА на возраст од 6 месеци до 60 години кои претходно биле лекувани со истражувачки или одобрени лекови за СМА во тек на најмалку 90 дена пред започнување на третман со Evrysdi. Студијата заврши со регрутирање на пациенти (n=174).

• RAINBOWFISH (NCT03779334): отворена, мултицентрична студија со една гранка, која ја испитува ефикасноста, безбедноста, фармакокинетиката и фармакодинамиката на risdiplam кај новороденчиња (n=26), од раѓање до 6 недели (при првата доза), со генетски потврдена СМА кои сè уште немаат симптоми. Студијата заврши со регрутирање на пациенти.

• MANATEE (NCT05115110) – глобална клиничка студија од фаза II/III за проценка на безбедноста и ефикасноста на GYM329 (RG6237), анти-миостатинска молекула насочена кон раст на мускулите, во комбинација со Evrysdi за третман на СМА кај пациенти на возраст од 2-10 години. Во декември 2021 година, Американската Администрација за храна и лекови му додели ознака лек-сирак на GYM329 за третман на пациенти со СМА. Регрутацијата на учесници во студијата е во тек.

Спинална мускулна атрофија (СМА) е тешка, прогресивна невромускулна болест која може да биде фатална. Се среќава кај приближно едно бебе на 10.000 и е водечка генетска причина за смрт кај доенчиња. СМА е предизвикана од мутација во генот за преживување на моторните неврони 1 (анг. survival motor neuron 1, SMN1) кое резултира со недостаток на SMN протеинот. Овој протеин се наоѓа насекаде низ телото и е клучен во нормално фукнционирање на нервите кои ги контролираат мускулите и движењата. Без него, нервните клетки не можат да функционираат правилно, што доведува до мускулна слабост со тек на времето. Во зависност од типот на СМА, физичката сила на човекот и нивната способност за пешачење, јадење или дишење може значително да се намали или изгуби.

Невронауката е еден од главните фокуси на истражувањата и развојот во „Рош“. Целта на компанијата е да развијат нови третмански опции кои ќе им помогнат на лицата со хронични и потенцијално онеспособувачки болести.

„Рош“истражува повеќе од десетина лекови за невролошки нарушувања, вклучително мултипла склероза, спинална мускулна атрофија, нарушувања на спектарот на оптички невромиелитис, Алцхајмерова болест, Хантингтонова болест, Паркинсонова болест, Дишен мускулна дистрофија. Заедно со нашите партнери, ние сме посветени да ги надминеме границите на научното разбирање за да ги решиме некои од најтешките предизвици во невронауката денес.

Основана во 1896 година во Базел, Швајцарија, како еден од првите индустриски производители на брендирани лекови, „Рош“ прерасна во најголемата светска биотехнолошка компанија и глобален лидер во ин-витро дијагностика. Компанијата се стреми кон научна извонредност за откривање и развој на лекови и дијагностика за подобрување и спасување на животите на луѓето ширум светот. Ние сме пионери во персонализираната здравствена заштита и сакаме дополнително да го трансформираме начинот на кој се обезбедува здравствената заштита за да има уште поголемо влијание. За да обезбедиме најдобра грижа за секоја личност, ние соработуваме со многу засегнати страни и ги комбинираме нашите силни страни во дијагностика и фармација со податоци од клиничката пракса.

Препознавајќи го нашиот напор да продолжиме со долгорочна перспектива во сè што правиме, Рош е прогласен за една од најодржливите компании во фармацевтската индустрија од страна на Индексите за одржливост на Dow Jones тринаесетта последователна година. Оваа разлика, исто така, ги одразува нашите напори за подобрување на пристапот до здравствена заштита заедно со локалните партнери во секоја земја во која работиме.

Genentech, во Соединетите Американски Држави, е членка во целосна сопственост на групацијата „Рош“. „Рош“ е мнозински акционер на Chugai Pharmaceuticals, Јапонија.

За повеќе информации, посетете ја веб страницата www.roche.mk.

Сите заштитени имиња употребени или споменати во ова соопштение се заштитени со закон.

▼Овој лек подлежи на дополнителен мониторинг кој ќе придонесе за идентификација на нови информации за безбедноста на лекот. Здравствените работници се замолуваат да ги пријавуваат сите сомнителни несакани реакции.

Референци:

1. Oskoui, M et al. SUNFISH Parts 1 and 2: 4-year efficacy and safety of risdiplam in Types 2 and 3 spinal muscular atrophy (SMA). Poster presentation at the 2023 MDA Clinical & Scientific Conference.

2. Збирен извештај за особините на лекот Evrysdi (risdiplam), број на одобрение за ставање на лек во промет: 11-6730/1 од 06.07.2021 г., последна ревизија на Збирниот извештај за особините на лекот: јуни 2022 г.

Наменето само за здравствени работници

M-MK-00000535