Четиригодишните податоци за Evrysdi (risdiplam)▼покажуваат континуирано унапредување на моторната функција на децата со спинална мускулна атрофија тип 1

• Податоците од студијата FIREFISH ја потврдуваат долгорочната ефикасност и безбедност на Evrysdi кај деца со спинална мускулна атрофија тип 1

• 91% од децата биле живи на 48-от месец

• Повеќе од 95% ја задржале способноста за голтање; а без третман, би им била потребна поддршка за хранење и мнозинството би умреле во рок од 2 години

• Evrysdi сега е одобрен во 99 земји, и повеќе од 8 500 пациенти се лекувани ширум светот

„Рош“ неодамна ги објави новите долгорочни податоци за Evrysdi® (risdiplam) од отворениот продолжеток на регистрационата студија FIREFISH, потврдувајќи ја континуираната ефикасност и безбедност на Evrysdi кај деца со спинална мускулна атрофија (СМА) тип 1. FIREFISH е студија во два дела во која се вклучени бебиња на возраст од 1-7 месеци во моментот на започнување на студијата. По четири години третман со Evrysdi, многу од бебињата, сега мали деца, продолжиле да ја подобруваат нивната способност за седење, стоење и одење без поддршка. Сите деца лекувани со Evrysdi, кои биле живи во времето на примарната анализа, сè уште се живи на 48-от месец.

Дополнително, поголемиот дел од доенчињата ја задржале способноста да се исхрануваат преку уста и да голтаат на 48-от месец. Моторната функција била проценета со Gross Motor Scale of the Bayley Scales of Infant and Toddler Development Third Edition (BSID-III) и Hammersmith Infant Neurological Examination 2 (HINE-2) и способностите се одржале или се подобриле во текот на четирите години третман со Evrysdi. Без третман, децата со СМА тип 1 не се очекува да живеат повеќе од две години и никогаш нема да можат да седат без поддршка. Овие податоци биле презентирани на состанокот на Cure SMA Research & Clinical Care, кој се одржа од 28 до 30 јуни 2023 година.

Меѓу доенчињата лекувани со Evrysdi (n=58), 37 можеле да седат без поддршка во тек на најмалку 5 секунди на 48-от месец, во споредба со 35 на 24-от месец (BSID-III). Покрај тоа, 36 бебиња можеле да седат без поддршка во тек на најмалку 30 секунди на 48-от месец, што е повеќе од 23 доенчиња на 24-от месец. Помеѓу 24 и 48 месец, три доенчиња стекнале способност да стојат самостојно, а едно новороденче стекнало способност да оди самостојно.

„Оралниот начин на администрација на Evrysdi овозможува лекот да се дистрибуира низ телото, системски зголемувајќи го производството на SMN протеин, чиј недостаток е основната причина за СМА“, изјави д-р Giovanni Baranello, UCL Great Ormond Street Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital, Лондон, Велика Британија. „Ова се покажа дека помага во обезбедувањето значајно влијание врз важните функции на секојдневниот живот, вклучително и моторните достигнувања, исхранувањето и голтањето, кои беа одржувани или подобрени во оваа долгорочна студија, а истовремено нуди и добар безбедносен профил“ .

Evrysdi е прва и единствена мала молекула, модификатор на pre-mRNA за врзување, која го таргетира SMN2, индициран за третман на СМА, и може да се администрира во домашни услови во течна форма преку уста или сонда за исхрана.

„Независноста што доаѓа со седењето, стоењето и одењето е од огромно значење за децата со СМА и нивните семејства, и ние сме многу охрабрени од тоа како овие вештини се зголемиле во текот на четирите години третман со Evrysdi за многу деца во оваа студија“, изјави д-р Levi Garraway, Главен медицински директор и Шеф на одделот за развој на производи во „Рош“. „Девет од 10 пациенти во нашите студии остануваат на Evrysdi долгорочно и овие податоци ја нагласуваат неговата важност како опција за лицата со СМА на било која возраст и тип на болеста“.

Не биле пријавени било какви несакани реакции поврзани со третманот кои довеле до прекин на третманот или повлекување од студијата, а стапката на реакции се намалила за 71% помеѓу првата и четвртата година. Најчести несакани реакции биле пирексија (62%), инфекција на горниот респираторен тракт (62%) и пневмонија (48%). Стапката на хоспитализација се намалила во тек на студијата.

„Рош“ го води клиничкиот развој на Evrysdi како дел од соработката со SMA Foundation и PTC Therapeutics.

Evrysdi е survival motor neuron 2 (SMN2) модификатор за врзување дизајниран за лекување на СМА предизвикана поради мутации во хромозомот 5q кои водат до дефицит на SMN протеинот. Evrysdi се администрира во течна форма секој ден дома, преку уста или сонда за исхрана.

Evrysdi е дизајниран да ја лекува СМА преку зголемување на производството на протеинот за преживување на моторниот неврон (анг. survival of motor neuron, SMN) во централниот нервен систем (ЦНС) и периферните ткива. SMN протеинот се наоѓа насекаде низ телото и игра клучна улога во одржување на здрави моторни неврони и движења и други функции како што се голтање, зборување, дишење и движење.

Evrysdi добил ознака PRIME од Европската агенција за лекови (ЕМА) во 2018 година и ознака за лек-сирак од Американската Администрација за храна и лекови во 2017 година. Во 2021 година, Evrysdi се стекна со награда за откритие на лек на годината од страна на British Pharmacological Society како и од Society for Medicines Research award for Drug Discovery. Evrysdi е одобрен во Република Северна Македонија1  како и во 98 земји ширум светот, а неговата регистрација се разгледува во уште 18 земји.

Во моментов, Evrysdi се истражува во пет мултицентрични студии кај лица со СМА:

• FIREFISH (NCT02913482) е отворена, регистрациона студија во два дела кај доенчиња со СМА тип 1. Студијата ја исполни својата примарна клучна цел.

• SUNFISH (NCT02908685) е двојно слепа, плацебо-контролирана, регистрациона студија во два дела, кај пациенти со СМА тип 2 или 3 на возраст од 2 до 25 години. Студијата ја исполни својата примарна клучна цел.

• JEWELFISH (NCT03032172) e отворена студија дизајнирана да ја испита безбедноста, толерабилноста, фармакокинетиката и фармакодинамиката кај лица со СМА на возраст од 6 месеци до 60 години кои претходно биле лекувани со истражувачки или одобрени лекови за СМА во тек на најмалку 90 дена пред започнување на третман со Evrysdi. Студијата заврши со регрутирање на пациенти (n=174).

• RAINBOWFISH (NCT03779334) e отворена, мултицентрична студија со една гранка, која ја испитува ефикасноста, безбедноста, фармакокинетиката и фармакодинамиката на risdiplam кај новороденчиња (~n=25), од раѓање до 6 недели (при првата доза), со генетски потврдена СМА кои сè уште немаат симптоми. Студијата заврши со регрутирање на пациенти.

• MANATEE (NCT05115110) – глобална клиничка студија од фаза II/III за проценка на безбедноста и ефикасноста на GYM329 (RG6237), анти-миостатинска молекула насочена кон раст на мускулите, во комбинација со Evrysdi за третман на СМА кај пациенти на возраст од 2-10 години. Во декември 2021 година, Американската Администрација за храна и лекови му додели ознака лек-сирак на GYM329 за третман на пациенти со СМА. Регрутацијата на учесници во студијата е во тек.

Спинална мускулна атрофија (СМА) е тешка, прогресивна невромускулна болест која може да биде фатална. Се среќава кај приближно едно бебе на 10.000 и е водечка генетска причина за смрт кај доенчиња. СМА е предизвикана од мутација во генот за преживување на моторните неврони 1 (анг. survival motor neuron 1, SMN1) кое резултира со недостаток на SMN протеинот. Овој протеин се наоѓа насекаде низ телото и е клучен во нормално фукнционирање на нервите кои ги контролираат мускулите и другите функции како што се голтање, пиење, дишење и движење.

Без него, нервните клетки не можат да функционираат правилно, што доведува до мускулна слабост со тек на времето. Во зависност од типот на СМА, физичката сила на човекот и нивната способност за пешачење, јадење или дишење може значително да се намали или изгуби.

Невронауката е еден од главните фокуси на истражувањата и развојот во „Рош“. Целта на компанијата е да развијат нови третмански опции кои ќе им помогнат на лицата со хронични и потенцијално онеспособувачки болести.

„Рош“истражува повеќе од десетина лекови за невролошки нарушувања, вклучително мултипла склероза, спинална мускулна атрофија, нарушувања на спектарот на оптички невромиелитис, Алцхајмерова болест, Хантингтонова болест, Паркинсонова болест, Душен мускулна дистрофија. Заедно со нашите партнери, ние сме посветени да ги надминеме границите на научното разбирање за да ги решиме некои од најтешките предизвици во невронауката денес.

Основана во 1896 година во Базел, Швајцарија, како еден од првите индустриски производители на брендирани лекови, „Рош“ прерасна во најголемата светска биотехнолошка компанија и глобален лидер во ин-витро дијагностика. Компанијата се стреми кон научна извонредност за откривање и развој на лекови и дијагностика за подобрување и спасување на животите на луѓето ширум светот. Ние сме пионери во персонализираната здравствена заштита и сакаме дополнително да го трансформираме начинот на кој се обезбедува здравствената заштита за да има уште поголемо влијание. За да обезбедиме најдобра грижа за секоја личност, ние соработуваме со многу засегнати страни и ги комбинираме нашите силни страни во дијагностика и фармација со податоци од клиничката пракса.

Препознавајќи го нашиот напор да продолжиме со долгорочна перспектива во сè што правиме, Рош е прогласен за една од најодржливите компании во фармацевтската индустрија од страна на Индексите за одржливост на Dow Jones тринаесетта последователна година. Оваа разлика, исто така, ги одразува нашите напори за подобрување на пристапот до здравствена заштита заедно со локалните партнери во секоја земја во која работиме.

Genentech, во Соединетите Американски Држави, е членка во целосна сопственост на групацијата „Рош“. „Рош“ е мнозински акционер на Chugai Pharmaceuticals, Јапонија.

За повеќе информации, посетете ја веб страницата

Сите заштитени имиња употребени или споменати во ова соопштение се заштитени со закон.

▼Овој лек подлежи на дополнителен мониторинг кој ќе придонесе за идентификација на нови информации за безбедноста на лекот. Здравствените работници се замолуваат да ги пријавуваат сите сомнителни несакани реакции.

- Само за здравствени работници -

Референци:

1. Збирен извештај за особините на лекот Evrysdi (risdiplam), број на одобрение за ставање на лек во промет: 11-6730/1 од 06.07.2021 г., последна ревизија на Збирниот извештај за особините на лекот: јуни 2022 г.

M-MK-00000602