Што ја прави ретката болест ретка?

Иако индивидуалните болести се ретки, колективно, ретките болести многу – постојат повеќе од 7.000 различни ретки болести и повеќе од 400 милиони лица кои страдаат од нив на глобално ниво. За многу малку од нив има достапен одобрен третман. Откријте што ја прави ретката болест ретка и кои лица се засегнати.

Повеќе

Работиме за да изградиме подобар свет за лицата со ретки болести

Партнерството со заедницата на ретки болести е најважно за нашиот колективен успех. Ние работиме заедно во секоја фаза за да разбереме што им е најзначајно на лицата со ретки болести за да можеме да ги дизајнираме нашите клинички испитувања и лекови.

Повеќе

Спектар на нарушувања од типот на оптички неуромиелитис

Спектарот на нарушувања од типот на оптички неуромиелитис претставува ретка, хронична и изнемоштувачка автоимуна болест на централниот нервен систем која примарно ги оштетува оптичкиот нерв(и), ‘рбетниот мозок и мозокот, предизвикувајќи слепило, мускулна слабост и парализа.

Повеќе

Пристап до лекови во фаза на истражување

Некои пациенти со сериозни или непосредно живото-загрозувачки болести може да не ги исполнат критериумите за учество во клиничка студија и може да немаат друга третманска опција. Оттука, под одредени околности и во согласност со применливите закони, ние можеме да им овозможиме пристап на пациентите до неодобрени лекови или лекови во фаза на истражување.

Повеќе