Ретки болести

Иако индивидуалните болести се ретки, колективно, ретките болести многу – постојат повеќе од 7.000 различни ретки болести и повеќе од 400 милиони лица кои страдаат од нив на глобално ниво. За многу малку од нив има достапен одобрен третман. Откријте што ја прави ретката болест ретка и кои лица се засегнати.

Партнерството со заедницата на ретки болести е најважно за нашиот колективен успех. Ние работиме заедно во секоја фаза за да разбереме што им е најзначајно на лицата со ретки болести за да можеме да ги дизајнираме нашите клинички испитувања и лекови.

Спинална мускулна атрофија е ретка, вродена, прогресивна невромускулна болест предизвикува мускулна атрофија и слабост кои можат да водат до живото-загрозувачки компликации.

Идиопатската пулмонална фиброза е иреверзибилно, непредвидливо и фатално заболување кое го прави дишењето тешко и предизвикува трајно оштетување на белите дробови.

Хантингтонова болест е ретко, генетско, невродегенеративно заболување.

Кај спинална мускулна атрофија (СМА), дури и мали подобрувања во моторната функција претставуваат значајна и сигнификантна промена во квалитетот на живот на лицата кои живеат со оваа болест.

Спектарот на нарушувања од типот на оптички неуромиелитис претставува ретка, хронична и изнемоштувачка автоимуна болест на централниот нервен систем која примарно ги оштетува оптичкиот нерв(и), ‘рбетниот мозок и мозокот, предизвикувајќи слепило, мускулна слабост и парализа.

Некои пациенти со сериозни или непосредно живото-загрозувачки болести може да не ги исполнат критериумите за учество во клиничка студија и може да немаат друга третманска опција. Оттука, под одредени околности и во согласност со применливите закони, ние можеме да им овозможиме пристап на пациентите до неодобрени лекови или лекови во фаза на истражување.

Хемофилијата е сериозно, наследно нарушување на коагулацијата каде што крвта на пациентот не коагулира соодветно, доведувајќи до тешки случаи на неконтролирано крварење, спонтано или после лесна повреда.

Пемфигус вулгарис е ретка автоимуна состојба која може да биде живото-загрозувачка ако не се лекува навреме.