Петгодишните податоци за Evrysdi▼ покажуваат дека поголемиот дел од лекуваните деца со тешка форма на спинална мускулна атрофија ја задржале или ја подобриле способноста да седат, стојат или одат

• По пет години лекување, 91% од децата биле живи, додека без третман, не се очекува деца со СМА тип 1 да живеат повеќе од две години

• 96% од децата лекувани со Evrysdi можеле да голтаат, 80% можеле да се хранат без сонда за исхрана и 59% можеле да седат без поддршка најмалку 30 секунди

• Evrysdi сега е одобрен во повеќе од 100 земји со над 15.000 пациенти лекувани на глобално ниво

Неодамна, „Рош“ ги објави новите петгодишни податоци кои ја потврдуваат одржливата ефикасност и безбедносниот профил на Evrysdi® (risdiplam) кај деца со спинална мускулна атрофија (СМA) тип 1 од продолжетокот на регистрационата студија FIREFISH. До крајот на 5-та година, 91% од децата лекувани со Evrysdi биле живи, 81% биле живи без потреба од континуирана вентилација и повеќето од нив биле во можност да седат без поддршка најмалку 30 секунди (59%). На крајот на 5-та година, седум деца можеле да стојат, три со поддршка, четири без поддршка и шест деца можеле да одат со поддршка. Без третман за модифицирање на болеста, студиите за природниот тек на болеста покажуваат дека децата со СМА тип 1 не само што никогаш нема да можат да достигнат вакви моторни достигнувања, туку и обично нема да бидат живи на возраст над две години. Податоците беа презентирани на Cure SMA Research & Clinical Care Meeting, од 5 до 7 јуни 2024 година.

„Овие долгорочни податоци ја потврдуваат континуираната корист од Evrysdi кај деца со СMA тип 1“, изјави Проф. д-р Giovanni Baranello, UCL Great Ormond Street Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital, Лондон, Велика Британија. „Децата лекувани со Evrysdi во текот на пет години ја задржале или ја подобриле нивната способност за седење, стоење и одење - критични вештини за развој и секојдневно живеење. Огромно мнозинство, исто така, ја задржа способноста за голтање и хранење без сонда за исхрана“.

Моторните функции, проценети според Gross Motor Scale of the Bayley Scales of Infant и Toddler Development Third Edition (BSID-III) and Hammersmith Infant Neurological Examination 2 (HINE-2), биле задржани или континуирано се подобрувале кај децата лекувани со Evrysdi. Резултатите од FIREFISH покажале дека повеќето деца лекувани со Evrysdi исто така ги задржале своите способности за хранење и голтање; на 5-та година, 96% од испитаниците можеле да голтаат, а 80% можеле да се хранат без сонда за исхрана.

„Ова е последниот приказ на податоци од студијата FIREFISH, која обезбеди мноштво сознанија и податоци, покажувајќи дека Evrysdi е важна опција за третман, подобрувајќи го животот на децата ширум светот кои живеат со СМА“, изјави д-р Levi Garraway, Главен медицински директор и Шеф на одделот за развој на производи во „Рош“. „Ова не би било можно без посветеноста на децата и семејствата кои учествуваа, како и бројните здравствени работници и организации за поддршка на пациентите на кои сме неизмерно благодарни“.

Ниту еден несакан ефект поврзан со третманот не довел до прекин на терапијата или повлекување од студијата. Вкупната стапка на несакани реакции се намалила за 66% помеѓу првата година и последната година од студијата. Најчести несакани реакции биле инфекции на горниот респираторен тракт (64%), пирексија (64%) и пневмонија (50%). Хоспитализациите се намалиле во текот на 5-годишниот период на лекување и на 22% од децата воопшто не биле хоспитализирани од почетокот на третманот со Evrysdi.

Evrysdi е единствениот орален, неинвазивен третман за СМА, мала молекула дизајнирана системски да стигне до централниот нервен систем (ЦНС) и до периферните ткива.

„Рош“ го води клиничкиот развој на Evrysdi како дел од соработката со SMA Foundation и PTC Therapeutics.

Evrysdi е survival motor neuron 2 (SMN2) модификатор за врзување дизајниран за лекување на СМА предизвикана од мутации во хромозомот 5q кои водат до дефицит на протеинот за преживување на моторниот неврон (анг. survival of motor neuron, SMN). Evrysdi се администрира во течна форма секој ден дома, преку уста или сонда за исхрана.

Evrysdi е дизајниран да ја лекува СМА преку зголемување на производството на SMN протеинот во ЦНС и периферните ткива. SMN протеинот се наоѓа насекаде низ телото и игра клучна улога во одржување на здрави моторни неврони и движења и други функции како што се голтање, зборување и дишење.

Evrysdi добил ознака PRIME од Европската агенција за лекови (ЕМА) во 2018 година и ознака за лек-сирак од Американската Администрација за храна и лекови во 2017 година. Во 2021 година, Evrysdi се стекна со награда за откритие на лек на годината од страна на British Pharmacological Society како и од Society for Medicines Research award for Drug Discovery. Evrysdi е одобрен во Република Северна Македонија1 како и во повеќе од 100 земји ширум светот, а неговата регистрација се разгледува во уште 13 земји.

Во моментов, Evrysdi се истражува во пет мултицентрични студии кај лица со СМА:

• FIREFISH (NCT02913482) е отворена, регистрациона студија во два дела кај доенчиња со СМА тип 1. Доенчињата биле на средна возраст од околу 5,5 месеци при вклучување во студијата и од 58 доенчиња кои ја завршиле првата година од третманот, 52 продолжиле во отворениот продолжеток на студијата. Студијата ја исполни својата примарна клучна цел.

• SUNFISH (NCT02908685) е двојно слепа, плацебо-контролирана, регистрациона студија во два дела, кај пациенти со СМА тип 2 или 3 на возраст од 2 до 25 години. Студијата ја исполни својата примарна клучна цел.

• JEWELFISH (NCT03032172) e отворена студија дизајнирана да ја испита безбедноста, толерабилноста, фармакокинетиката и фармакодинамиката кај лица со СМА на возраст од 6 месеци до 60 години кои претходно биле лекувани со истражувачки или одобрени лекови за СМА во тек на најмалку 90 дена пред започнување на третман со Evrysdi. Студијата заврши со регрутирање на пациенти (n=174).

• RAINBOWFISH (NCT03779334) e отворена, мултицентрична студија со една гранка, која ја испитува ефикасноста, безбедноста, фармакокинетиката и фармакодинамиката на risdiplam кај новороденчиња (n=26), од раѓање до 6 недели (при првата доза), со генетски потврдена СМА кои сè уште немаат симптоми. Студијата ја исполни својата примарна клучна цел.

• MANATEE (NCT05115110) – глобална клиничка студија од фаза II/III за проценка на безбедноста и ефикасноста на GYM329 (RG6237), анти-миостатинска молекула насочена кон раст на мускулите, во комбинација со Evrysdi за третман на СМА кај пациенти на возраст од 2-10 години. Во декември 2021 година, Американската Администрација за храна и лекови му додели ознака лек-сирак на GYM329 за третман на пациенти со СМА. Регрутацијата на учесници во студијата е во тек.

Спинална мускулна атрофија (СМА) е сериозна, прогресивна невромускулна болест која може да биде фатална. Се среќава кај приближно едно бебе на 10.000 и е водечка генетска причина за смрт кај доенчиња. СМА е предизвикана од мутација во генот за преживување на моторните неврони 1 (анг. survival motor neuron 1, SMN1) кое резултира со недостаток на SMN протеинот. Овој протеин се наоѓа низ телото и е од суштинско значење за функцијата на нервите кои ги контролираат мускулите и движењето. Без него, нервните клетки не можат да функционираат правилно, што доведува до мускулна слабост со тек на времето. Во зависност од типот на СМА, физичката сила на човекот и нивната способност за пешачење, јадење или дишење може значително да се намали или изгуби.

Невронауката е еден од главните фокуси на истражувањата и развојот во „Рош“. Целта на компанијата е да развијат нови третмански опции кои ќе им помогнат на лицата со хронични и потенцијално онеспособувачки болести.

 „Рош“ истражува повеќе од десетина лекови за невролошки нарушувања, вклучително мултипла склероза, спинална мускулна атрофија, нарушувања на спектарот на оптички невромиелитис, Алцхајмерова болест, Хантингтонова болест, Паркинсонова болест и Душен мускулна дистрофија. Заедно со нашите партнери, ние сме посветени да ги надминеме границите на научното разбирање за да ги решиме некои од најтешките предизвици во невронауката денес.

Основана во 1896 година во Базел, Швајцарија, како еден од првите индустриски производители на брендирани лекови, „Рош“ прерасна во најголемата светска биотехнолошка компанија и глобален лидер во ин-витро дијагностика. Компанијата се стреми кон научна извонредност за откривање и развој на лекови и дијагностика за подобрување и спасување на животите на луѓето ширум светот. Ние сме пионери во персонализираната здравствена заштита и сакаме дополнително да го трансформираме начинот на кој се обезбедува здравствената заштита за да има уште поголемо влијание. За да обезбедиме најдобра грижа за секоја личност, ние соработуваме со многу засегнати страни и ги комбинираме нашите силни страни во дијагностика и фармација со податоци од клиничката пракса.

Препознавајќи го нашиот напор да продолжиме со долгорочна перспектива во сè што правиме, Рош е прогласен за една од најодржливите компании во фармацевтската индустрија од страна на Индексите за одржливост на Dow Jones петнаесета последователна година. Оваа разлика, исто така, ги одразува нашите напори за подобрување на пристапот до здравствена заштита заедно со локалните партнери во секоја земја во која работиме.

Genentech, во Соединетите Американски Држави, е членка во целосна сопственост на групацијата „Рош“. „Рош“ е мнозински акционер на Chugai Pharmaceuticals, Јапонија.

За повеќе информации, посетете ја веб страницата www.roche.mk.

Сите заштитени имиња употребени или споменати во ова соопштение се заштитени со закон.

▼Овој лек подлежи на дополнителен мониторинг кој ќе придонесе за идентификација на нови информации за безбедноста на лекот. Здравствените работници се замолуваат да ги пријавуваат сите сомнителни несакани реакции.

Референци:

1. Збирен извештај за особините на лекот Evrysdi (risdiplam), број на одобрение за ставање на лек во промет: 11-6730/1 од 06.07.2021 г., последна ревизија на Збирниот извештај за особините на лекот: март 2024 г.

Наменето само за здравствени работници

M-MK-00000772