Агенцијата за лекови и медицински средства на Северна Македонија (МАЛМЕД) го одобри Evrysdi за третман на бебиња под два месеци со спинална мускулна атрофија (СМА)

• Evrysdi е сега одобрен за третман на лица од сите возрасти со СМА, вклучително и бебиња веднаш после раѓање1

• Одобрувањето се заснова на првичните податоци од тековното истражување RAINBOWFISH, кои покажуваат дека повеќето бебиња лекувани со Evrysdi можеле да стојат и да одат во временски рамки типични за здрави бебиња после 12 месеци третман2,3

• Evrysdi е единствената неинвазивна терапија за СМА која е одобрена во 100 земји и повеќе од 11.000 пациенти се лекувани ширум светот

„Рош“ денес објави дека Агенцијата за лекови и медицински средства на Република Северна Македонија (МАЛМЕД) го одобри Evrysdi® (risdiplam) за третман на доенчиња со клиничка дијагноза на спинална мускулна атрофија (СМА) со тип 1, тип 2 или тип 3 или со една до четири SMN2 копии од раѓање до два месечна возраст.1Премилинарните податоци од тековното истражување RAINBOWFISH кај предсимптоматски бебиња од раѓање до шест неделна возраст со СМА тип 1 го поддржаа одобрувањето на Evrysdi.

Многупати до сега, Здружението СТОП-СМА го истакнале значењето кое за пациентите и нивните семејства го има пристапот до терапија која е навремена, брза, базирана врз принципот на еднаквост помеѓу пациентите и континуирана. Денешното одобрување е уште еден чекор поблиску кон создавање на системски решенија за следните генерации. Особено е значајно терапијата да биде достапна на пациентите што е можно порано како би се постигнало зачувување на моторните неврони од најрана возраст и би се спречила нивна неповратна загуба која би имала негативно влијание врз идните способности на лицата засегнати од СМА но и нивните семејства а и општеството во целина.

Со проширување на индикацијата, сега, докторите ќе можат да ги лекуваат бебињата веднаш по раѓање со Evrysdi, овозможувајќи им шанса да ги постигнат моторните пресвртници, како седење, стоење и одење, слично како и здравите деца. Рош, како посветен партнер на здравствениот систем, ќе продолжи да обезбедува најдобри иновативни решенија за дијагностика и третман преку партнерства и соработка со доктори, фармацевти и други здравствени работници, здравствени власти и установи, професионални здруженија и здруженија на пациенти.

Одобрувањето од МАЛМЕД се заснова на првичната анализа на студијата RAINBOWFISH (n=18), која опфаќа шест бебиња со 2 или 3 копии на SMN2 генот кои биле дел од студијата најмалку една година. Од нив, 100% (6/6) можеле да седат по една година третман со Evrysdi, 67% (4/6) можеле да стојат и 50% (3/6) можеле самостојно да одат. Сите доенчиња биле живи после 12 месеци третман без потреба од трајна вентилација.

Податоците од RAINBOWFISH покажуваат дека безбедносниот профил на Evrysdi кај предсимптоматски бебиња е конзистентен со безбедносниот профил забележан во претходните истражувања кај симптоматски пациенти со СМА. Најчести несакани реакции биле треска, дијареа, осип, инфекција на горниот респираторен тракт (вклучувајќи назофарингитис, ринитис), инфекција на долниот респираторен тракт (вклучувајќи пневмонија, бронхитис), опстипација, повраќање и кашлица.

Evrysdi првично беше одобрен во Северна Македонија во јули 2021 година за третман на пациенти на возраст од два месеци или постари.4 Одобрувањето беше засновано на податоци од клиничките истражувања од регистрационите студии SUNFISH и FIREFISH.

„Рош“ моментално го истражува Evrysdi во комбинација со анти-миостатинска молекула насочена кон раст на мускулите во фаза II/III, студијата MANATEE за третман на СМА.

Evrysdi е survival motor neuron 2 (SMN2) модификатор за врзување дизајниран за лекување на СМА предизвикана поради мутации во хромозомот 5q кои водат до дефицит на SMN протеинот. Evrysdi се администрира во течна форма секој ден дома, преку уста или сонда за исхрана.

Evrysdi е дизајниран да ја лекува СМА преку зголемување на производството на протеинот за преживување на моторниот неврон (анг. survival of motor neuron, SMN) во централниот нервен систем (ЦНС) и периферните ткива. SMN протеинот се наоѓа насекаде низ телото и игра клучна улога во одржување на здрави моторни неврони и движења и други функции како што се голтање, зборување, дишење и движење.

Evrysdi добил ознака PRIME од Европската агенција за лекови (ЕМА) во 2018 година и ознака за лек-сирак од Американската Администрација за храна и лекови во 2017 година. Во 2021 година, Evrysdi се стекна со награда за откритие на лек на годината од страна на British Pharmacological Society како и од Society for Medicines Research award for Drug Discovery. Evrysdi е одобрен во Република Северна Македонија1 како и во други 100 земји ширум светот, а неговата регистрација се разгледува во уште 18 земји.

Во моментов, Evrysdi се истражува во пет мултицентрични студии кај лица со СМА:

• FIREFISH (NCT02913482) е отворена, регистрациона студија во два дела кај доенчиња со СМА тип 1. Студијата ја исполни својата примарна клучна цел.

• SUNFISH (NCT02908685) е двојно слепа, плацебо-контролирана, регистрациона студија во два дела, кај пациенти со СМА тип 2 или 3 на возраст од 2 до 25 години. Студијата ја исполни својата примарна клучна цел.

• JEWELFISH (NCT03032172) e отворена студија дизајнирана да ја испита безбедноста, толерабилноста, фармакокинетиката и фармакодинамиката кај лица со СМА на возраст од 6 месеци до 60 години кои претходно биле лекувани со истражувачки или одобрени лекови за СМА во тек на најмалку 90 дена пред започнување на третман со Evrysdi. Студијата заврши со регрутирање на пациенти (n=174).

• RAINBOWFISH (NCT03779334) e отворена, мултицентрична студија со една гранка, која ја испитува ефикасноста, безбедноста, фармакокинетиката и фармакодинамиката на risdiplam кај новороденчиња (n=26), од раѓање до 6 недели (при првата доза), со генетски потврдена СМА кои сè уште немаат симптоми. Студијата заврши со регрутирање на пациенти.

• MANATEE (NCT05115110) – глобална клиничка студија од фаза II/III за проценка на безбедноста и ефикасноста на GYM329 (RG6237), анти-миостатинска молекула насочена кон раст на мускулите, во комбинација со Evrysdi за третман на СМА кај пациенти на возраст од 2-10 години. Во декември 2021 година, Американската Администрација за храна и лекови му додели ознака лек-сирак на GYM329 за третман на пациенти со СМА. Регрутацијата на учесници во студијата е во тек.

„Рош“ го води клиничкиот развој на Evrysdi како дел од соработката со SMA Foundation и PTC Therapeutics.

Спинална мускулна атрофија (СМА) е тешка, прогресивна невромускулна болест која може да биде фатална. Се среќава кај приближно едно бебе на 10.000 и е водечка генетска причина за смрт кај доенчиња. СМА е предизвикана од мутација во генот за преживување на моторните неврони 1 (анг. survival motor neuron 1, SMN1) кое резултира со недостаток на SMN протеинот. Овој протеин се наоѓа насекаде низ телото и е клучен во нормално фукнционирање на нервите кои ги контролираат мускулите и другите функции како што се голтање, пиење, дишење и движење.

Без него, нервните клетки не можат да функционираат правилно, што доведува до мускулна слабост со тек на времето. Во зависност од типот на СМА, физичката сила на човекот и нивната способност за пешачење, јадење или дишење може значително да се намали или изгуби.

Невронауката е еден од главните фокуси на истражувањата и развојот во „Рош“. Целта на компанијата е да развијат нови третмански опции кои ќе им помогнат на лицата со хронични и потенцијално онеспособувачки болести.

„Рош“ истражува повеќе од десетина лекови за невролошки нарушувања, вклучително мултипла склероза, спинална мускулна атрофија, нарушувања на спектарот на оптички невромиелитис, Алцхајмерова болест, Хантингтонова болест, Паркинсонова болест, Душен мускулна дистрофија. Заедно со нашите партнери, ние сме посветени да ги надминеме границите на научното разбирање за да ги решиме некои од најтешките предизвици во невронауката денес.

Основана во 1896 година во Базел, Швајцарија, како еден од првите индустриски производители на брендирани лекови, „Рош“ прерасна во најголемата светска биотехнолошка компанија и глобален лидер во ин-витро дијагностика. Компанијата се стреми кон научна извонредност за откривање и развој на лекови и дијагностика за подобрување и спасување на животите на луѓето ширум светот. Ние сме пионери во персонализираната здравствена заштита и сакаме дополнително да го трансформираме начинот на кој се обезбедува здравствената заштита за да има уште поголемо влијание. За да обезбедиме најдобра грижа за секоја личност, ние соработуваме со многу засегнати страни и ги комбинираме нашите силни страни во дијагностика и фармација со податоци од клиничката пракса.

Препознавајќи го нашиот напор да продолжиме со долгорочна перспектива во сè што правиме, Рош е прогласен за една од најодржливите компании во фармацевтската индустрија од страна на Индексите за одржливост на Dow Jones тринаесетта последователна година. Оваа разлика, исто така, ги одразува нашите напори за подобрување на пристапот до здравствена заштита заедно со локалните партнери во секоја земја во која работиме.

Genentech, во Соединетите Американски Држави, е членка во целосна сопственост на групацијата „Рош“. „Рош“ е мнозински акционер на Chugai Pharmaceuticals, Јапонија.

За повеќе информации, посетете ја веб страницата www.roche.mk.

Сите заштитени имиња употребени или споменати во ова соопштение се заштитени со закон.

▼Овој лек подлежи на дополнителен мониторинг кој ќе придонесе за идентификација на нови информации за безбедноста на лекот. Здравствените работници се замолуваат да ги пријавуваат сите сомнителни несакани реакции.

Референци:

1. Збирен извештај за особините на лекот Evrysdi (risdiplam), број на одобрение за ставање на лек во промет: 11-6730/1 од 06.07.2021 г., последна ревизија на Збирниот извештај за особините на лекот: август 2023 г.

2. Finkel RS, et al, on behalf of the RAINBOWFISH Study Group. RAINBOWFISH: Preliminary efficacy and safety data in risdiplam-treated infants with presymptomatic SMA. Постер презентиран на: Muscular Dystrophy Association Clinical and Scientific Conference. 2022; Nashville, TN.

3. Day JW, et al. Advances and limitations for the treatment of spinal muscular atrophy. BMC Pediatr. 2022;22(1):632.

4. Рош соопштение од 13 јули 2021 г. Достапно на: https://www.roche.mk/vesti/soopstenie-risdiplam-malmed, пристапено: ноември 2023.

Наменето само за здравствени работници

M-MK-00000671